(서울=뉴스1) 황진중 기자 = “희귀난치질환을 치료하는 신약 개발 성공률을 높이기 위해 인공지능(AI) 플랫폼을 활용하고 있습니다. 희귀질환 치료제는 조건부 허가 등이 가능해 조기에 상용화가 가능합니다. 주요 파이프라인 PHI-101 개발에 속도를 내고 있습니다.”
남기엽 파로스아이바이오 최고기술책임자(CTO)는 21일 서울 중구 롯데호텔에서 열린 ‘제20회 뉴스1 바이오리더스 클럽’ 기업발표 세션을 통해 이같이 말했다.
파로스아이바이오는 AI신약개발 플랫폼 ‘케미버스’를 통해 희귀난치질환 치료제를 개발하는 바이오 기업이다. AI를 활용해 신약 후보물질을 발굴했다. 급성골수성백혈병과 재발성난소암을 대상으로 ‘PHI-101’의 글로벌 임상 1상시험을 진행하고 있다. 고형암 치료제 ‘PHI-501’은 전임상을 진행 중이다.
PHI-101과 PHI-501은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정받은 후보물질이다. 희귀의약품으로 선정되면 심사신청 수수료 면제, 우선심사 등의 혜택을 받을 수 있다.
파로스아이는 급성골수성백혈병을 타깃으로 호주와 국내에서 PHI-101의 임상 1b상을 진행 중이다. 2024년 미국 등에서 글로벌 2상을 진행할 방침이다. 2상 결과에 따라 2025년 조건부허가를 신청할 계획이다.
남기엽 CTO는 “희귀질환 치료제 개발을 위해 생체표지(바이오마커) 등에 기반을 두고 연구를 진행하고 있다”면서 “바이오마커를 신약 개발에 활용하면 기존에 비해 개발 성공 확률이 2배 이상 높은 것으로 알졌다. 임상 기간도 15년에서 3년으로 줄어든 사례가 있다”고 말했다.
남 CTO는 이어 “중증 급성골수성백혈병을 앓고 있는 환자 19명을 대상으로 PHI-101의 임상을 진행 중”이라면서 “재발 환자와 저항성 돌연변이를 보유한 환자들에서 임상적 효능을 보여줬다”고 덧붙였다.
지난해 4월 유한양행에 기술이전한 KRAS 저해 항암 신약 후보물질 ‘PHI-201’ 개발은 순항 중이다. PHI-201은 파로스아이바이오가 케미버스를 활용해 유효물질을 도출한 사례다. 3차원 단백질 구조 15만건의 바이오 빅데이터를 사용했다. 선도물질 개발단계에서 유한양행에 기술이전 됐다. 파로스아이바이오와 유한양행은 공동연구를 통해 후보물질을 도출할 예정이다.
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