툴젠, 국제학술지에 신규 '크리스퍼 유전자 가위' 개발 연구성과 게재

"효능 유지하면서 특이도 높여 원천특허 보완·강화"

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(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 유전자교정기업 툴젠(199800)은 미국 존스홉킨스대, 연세대 연구팀이 지난 10일 국제 저명 학술지인 '네이처 케미컬 바이올로지'(Nature Chemical Biology)에 'Sniper2L is a high-fidelity Cas9 variant with high activity'라는 제목의 연구성과를 게재했다고 13일 밝혔다.

이전까지 유전자 가위 치료제는 표적 서열 이외 비표적 서열도 함께 교정될 수 있는 부작용이 나타날 수 있는 것으로 지적됐다. 하지만 원하는 부위를 정밀하게 표적으로 하기 위해 특이도를 높이면 효능이 떨어지는 결과를 초래한다는이론적 한계도 존재했다.

이번 논문에서 툴젠은 2018년 네이처커뮤니케이션(Nature Communication)에서 발표한 '스나이퍼-카스9'(Sniper-Cas9)을 툴젠 자체 플랫폼 스크리닝 기술인 '스나이퍼-스크린'(Sniper-screen)으로 개량해 차세대 유전자 가위인 'Sniper2L'을 개발했다. 이 유전자 가위는 기존 유전자 가위 들과 비교 실험을 진행하였을 때 효능은 유지하면서 특이도는 증가했다.

이정준 툴젠 플랫폼 연구소 소장은 "최근 발표된 TAPE-seq, Extru-seq이 현존하는 가장 우수한 성능의 레이더라면 이번에 발표된 Sniper2L은 적진만 골라(높은 특이도) 초토화시키는(높은 효능) 유도 미사일이라고 할 수 있다"며 "초고성능의 레이더와 유도미사일을 동시에 확보한 것"이라고 설명했다.

또 "이번 Sniper2L 유전자 가위 개발 연구성과로 크리스퍼 원천 특허가 만료돼도 우수한 성능의 Sniper2L로 계속 특허를 연장할 수 있는 에버그리닝 전략과 바이오베터 전략을 동시에 취해 나갈 수 있는 기반이 구축됐다"고 덧붙였다.

jjsung@news1.kr

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