이엔셀, 희귀질환 ‘샤르코마리투스’ 신약 후보 임상1b상 승인 획득

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이엔셀이 줄기세포를 활용한 신약 후보물질을 활용한 희귀질환 치료제 개발에 속도를 낸다. 의약품 위탁개발생산(CDMO) 사업에서 확보한 수익을 신약 개발에 투자하고 있다. 상장 예비심사 청구서를 제출하는 등 코스닥 상장 절차를 개시했다.

22일 업계에 따르면 이엔셀은 식품의약품안전처로부터 ‘샤르코-마리-투스’(CMT) 1A형 질환을 적응증으로 ‘EN001’의 임상 1b상시험계획을 승인받았다.

이번 임상은 환자를 대상으로 EN001의 안전성과 유효성, 용량증량 등을 평가하는 시험이다. 임상은 삼성서울병원에서 진행될 예정이다.

샤르코마리투스는 2500명 중 1명 수준으로 발생하는 신경계 유전질환이다. 유전자 돌연변이에 따라 운동신경과 감각신경이 손상되면서 정상 보행이나 일상생활이 어려워지는 질환이다. 주요 증상은 근육이 점차 위축돼 힘이 약해질 수 있다는 점이다. 손과 발에 변형이 생기며 다리를 끌거나 저는 증상이 나타난다. 샤르코마리투스는 우성으로 대부분 50%의 확률로 유전된다.

EN001은 탯줄에서 분리한 줄기세포로 개발한 ‘동종탯줄유래’ 중간엽 줄기세포 치료제다. 중간엽 줄기세포는 탯줄과 골수, 지방 등의 조직에서 얻는 성체 줄기세포의 일종이다. 국내외에서 8여종의 중간엽 줄기세포가 의약품으로 개발돼 시판되고 있다.

EN001은 손상된 근육과 신경으로 이동해 치료 물질 분비를 통해 근육과 신경 수초를 재생하는 역할을 한다. 이엔셀은 샤르코마리투스 질환 마우스 모델을 활용한 동물실험에서 건강한 근육세포가 증가하는 것을 확인했다.

이엔셀은 EN001을 샤르코마리투스 적응증 뿐만 아니라 다른 희귀질환인 듀센근위축증(DMD) 치료제로도 개발하고 있다. 올해 6월 DMD 환자를 대상으로 EN001의 유효성과 안전성을 평가하는 임상 1/2상시험계획을 승인받았다.

EN001 DMD 적응증 1/2상은 다기관, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조 연구다. 분당서울대학교병원, 양산부산대학교병원, 경북대학교병원, 서울대학교병원, 삼성서울병원에서 이뤄진다.

이엔셀은 2018년 장종욱 삼성서울병원 교수가 분할(스핀오프)을 통해 설립한 바이오기업이다. EN001을 발굴한 차세대 줄기세포 치료제 생산 플랫폼 기술인 ‘ENCT’를 보유하고 있다.

ENCT는 기존 줄기세포 치료제 원료 물질과 달리 탯줄을 채우고 있는 와튼 젤리를 원료로 고수율‧고효능의 중간엽 줄기세포(MSC)를 얻는 방식이다. 와튼 젤리는 탯줄 안에서 제대혈관을 둘러싸고 있는 젤라틴 같은 조직이다. 제대혈관을 격리하고 보호하는 역할을 한다. ENCT를 통해 생산된 줄기세포는 기존 줄기세포 대비 노화가 느리고 복제력이 우수한 것으로 알려졌다.

이엔셀은 세포유전자 치료제 전용 의약품제조및품질관리(GMP) 인증 시설을 보유하고 있다. 삼성서울병원 미래의학관 내 GMP 제1공장을 갖고 있다. 2021년 9월 음압 시설을 갖춘 GMP 제2공장을 경기도 하남 테크노벨리 U1센터에 구축했다. 지난해 초에는 2공장 인근에 CAR-T 치료제 생산에 필요한 바이러스벡터 생산이 가능한 GMP 제3공장을 완공했다. 공정기술 연구소는 하남 유테크벨리에 있다.

이엔셀은 세포유전자 치료제 전용 GMP 시설에 기반을 두고 첨단 바이오의약품 위탁개발(CDO)과 위탁생산(CMO)을 하고 있다. 고객사 요청에 따라 초기 개발 단계부터 품목허가까지 의약품 개발 전 주기 맞춤형 서비스를 제공하고 있다. CDMO 사업 매출에 기반을 두고 신약 개발에 속도를 내고 있다. 지난해 이엔셀 매출은 74억원이다.

앞서 이엔셀은 600억원 규모 투자를 유치했다. 신약 개발을 본격화하면서 연구개발(R&D) 자금 등을 추가로 유치하기 위해 기업공개(IPO)를 준비하고 있다. 지난 7월 한국거래소에 상장예비심사청구서를 제출하는 등 코스닥 상장 절차를 개시했다. 상장주선인은 NH투자증권이다.

jin@news1.kr