하재영 아리바이오 연구&사업개발(R&BD) 총괄 부사장은 지난 19일 경기도 성남시 아리바이오 본사에서 경구용 치매 치료제 'AR1001'의 차별성을 설명하면서 이같이 말했다.
설명에 따르면 지난 27년간 국내에서는 41개 신약이 허가를 받았다. 하지만 연 매출 1조 원 이상을 기록하는 블록버스터 신약은 아직 없는 것이 현실이다.
하재영 부사장은 올해 AR1001의 임상 3상시험과 데이터 분석을 마무리하고 2027년 글로벌 시장에 진출해 국산 블록버스터 신약을 선보이겠다는 포부를 전했다.
업계에 따르면 글로벌 치매 치료제 시장은 '레카네맙'과 '도나네맙' 등 바이오의약품의 등장으로 전환점을 맞았다. 주사제는 치매를 일으키는 것으로 알려진 아밀로이드 베타 등을 제거하는 데 탁월하지만, 부작용이 있어 꾸준한 투약이 어려울 수 있다는 한계가 있다.
항체 주사제는 분자 크기가 커서 뇌 신경세포 내부로 진입하기 어려운 것으로 알려졌다. 세포 밖에 축적된 단백질 플라크를 제거하는 역할을 한다. 투약 과정은 환자가 2~4주 간격으로 병원을 방문해 1~3시간가량 투여받아야 한다.
하 부사장은 "국내 치매 환자가 지속해서 증가하는 상황에서 많은 환자가 주사제 처방을 받는다면 국가 의료 시스템에 상당한 과부하가 발생할 수 있다"며 "복약 편의성과 경제적 이점을 모두 충족하는 경구용 약물이 치매 관리의 효율적인 대안이 될 것"이라고 설명했다.
하 부사장은 "저분자 화합물인 AR1001은 질량이 작아 뇌 신경세포 내로 용이하게 침투할 수 있다"면서 "AR1001은 세포 내 미토콘드리아와 자가포식 작용에 관여해 독성 단백질의 생성 과정을 차단할 뿐만 아니라, 뇌 유래 신경영양인자(BDNF)를 크게 활성화해 뇌세포를 보호할 수 있다"고 덧붙였다.
AR1001은 이외에도 윈트(Wnt) 신호 전달 경로를 통해 신경세포 간 시냅스 가소성을 높이는 등 다각적인 치료 효과를 나타낼 것으로 전망된다.
하 부사장은 "AR1001은 기존 유사한 약물과 비교해 화학적 구조가 다르고 약물 결합력이 10배 이상 우수하다. 보다 적은 약물을 사용할 수 있다는 뜻"이라면서 "망막 부작용 위험이 없어 평생 복용해야 하는 치매 약으로 안전성이 뛰어나다"고 평가했다.
아리바이오는 전 세계 13개국, 239개 임상 센터에서 1535명의 초기 알츠하이머병 환자를 대상으로 AR1001 글로벌 임상 3상(임상명 폴라리스AD)을 진행 중이다.
해당 임상 3상은 투약 진행률 90%를 넘기며 막바지 단계에 진입했다. 하 부사장은 "오는 6월경 마지막 환자의 투약이 마무리될 예정"이라며 "이후 철저한 데이터 분석을 거쳐 올해 3분기에는 주요 임상 결과를 담은 탑라인을 발표할 수 있을 것"이라고 전망했다.
하 부사장은 임상 3상 성공 가능성에 대해 간접적으로 임상 결과를 추정할 수 있는 맹검 통합 데이터 분석 결과를 근거로 긍정적인 전망을 내비쳤다. 기존 약물은 임상 3상에서 투약 1년 후 임상 증상이 악화하지 않거나 유지된 환자 비율이 위약군과 투약군 전체 평균 37.7%를 나타낸 것으로 맹검 통합 데이터 분석 등을 통해 확인됐다.
하 부사장은 "진행 중인 AR1001 임상에서 참여 환자 중 438명을 대상으로 기존 약물에 적용된 동일한 방법의 블라인드 데이터를 산출해 본 결과, 해당 비율이 약 41.8%로 추정됐다"면서 "위약군이 포함된 맹검 상태임에도 기존 승인 약물 대비 긍정적인 추세를 보여 최종 유효성 입증에 대한 기대가 높다"고 강조했다.
아리바이오는 AR1001의 임상 연구와 함께 글로벌 상업화를 준비 중이다. 국내 삼진제약을 비롯해 중국 등 중화권, 중동, 독립국가연합(CIS) 등에서 독점 판매권 계약을 완료했다.
하 부사장은 "북미와 유럽, 일본 등 대규모 시장 판권을 두고 글로벌 제약사들과 판권이전 논의를 진행 중"이라고 설명했다.
아리바이오는 또 트럼프 행정부의 규제 완화 기조를 신약 신속 허가 기회로 활용할 방침이다. 심각한 보건 위기나 미충족 의료 수요를 해결하는 치료제에 대해 신속한 승인을 지원하는 제도인 국가우선바우처(CNPV) 프로그램의 수혜를 목표로 하고 있다.
하 부사장은 "치매는 심각한 공중 보건 위기인 만큼 다중기전 경구용 치료제인 AR1001이 해당 프로그램의 요건을 충족할 수 있을 것으로 본다"며 "3상이 성공적으로 종료되는 즉시 신약 허가를 신청해 우리나라 제약 산업을 대표하는 글로벌 블록버스터 신약을 탄생시키겠다"고 의지를 다졌다.
△영국 옥스브릿지 파마 최고경영자 △스위스 마베나 글로벌 마케팅·영업 부사장 △스위스 적십자사 이사 △스위스 노바티스 동유럽 지역 총괄 △서울대학교 약학 학사·석사
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