(서울=뉴스1) 문대현 기자 = 국내 세포 치료제 개발 기업 싱귤래리티 바이오텍이 삼성서울병원과 함께 유전성 망막 질환 관련 유도 만능 줄기세포(iPSC) 은행을 구축한다.
싱귤래리티는 지난 16일 서울 강남구 소재 삼성서울병원에서 삼성서울병원과 iPSC 및 오가노이드 은행 구축 업무협약(MOU)을 체결했다고 25일 밝혔다.
이번 협약으로 국내 약 2만명으로 추산되는 유전성 망막 질환 환자들에게 새로운 희망을 제시하고, 질환 연구 및 치료제 개발에 박차를 가할 것으로 기대된다.
유전성 망막 질환은 대부분 유전자 변이로 발병하며, 현재까지 320여 종의 변이 유전자가 규명됐다.
2017년 미국 FDA 승인을 받은 최초의 유전자 치료제 'LUXTURNA®'는 RPE65 유전자 변이 환자에게만 적용할 수 있어 치료 혜택을 받는 환자는 극히 소수에 불과하다.
이에 선진국에서는 다양한 변이 유전자를 대상으로 한 유전자 치료제 개발이 진행 중이다. 국내에서는 삼성서울병원이 관련 연구에 도전하고 있다.
싱귤래리티는 유전자 변이와 상관없이 치료할 수 있는 세포 치료제 개발에 집중하고 있다. 특히 망막 전구체를 이용해 실명을 예방하고 손상된 시력을 개선하는 기술과 iPSC를 이용한 망막 오가노이드 제작 및 치료용 세포 추출·배양 방식에 대한 특허를 보유하고 있다.
특히 국내 최초로 망막 오가노이드를 제작한 경험과 TIPS 과제를 통해 품질 고도화를 진행 중인 기술력을 바탕으로 셀 뱅크 구축에 참여했다.
싱귤래리티는 삼성서울병원과 협력으로 유전성 망막 질환 연구를 확장하며 치료제 개발을 가속하는 데 기여할 전망이다.
향후 변이 유전자별로 만들어질 망막 오가노이드는 인간의 질병 모델을 구현해 △질환 발병 메커니즘 연구 △질병 진행 상태 추적 △치료용 약물 탐색(Drug Screen) △전임상 단계에서의 동물 모델 대체 등 유전성 실명 질환에 대한 다양한 연구에 활용될 전망이다.
싱귤래리티 대표이자 실명퇴치 운동본부 단체장으로 활동 중인 최정남 회장은 "이번 삼성서울병원과의 MOU 체결은 국내 실명 질환 연구에 중요한 이정표가 될 것"이라며 "이를 통해 유전자 세포 치료제(CGT) 및 환자 맞춤형 약물 치료제 등 다양한 연구들이 진행될 수 있도록 환우들과 더불어 최선을 다하겠다"고 밝혔다.
한편 이번 프로젝트에는 디지털 헬스케어 기업인 휴먼스케이프가 '레어노트' 서비스를 통해 참여해 힘을 보탠다.
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