(서울=뉴스1) 김정은 기자 = 치매 치료제 시장은 의료 미충족 수요가 큰 분야로 꼽힌다. 기존 치료제가 대부분 인지 기능 저하를 일시적으로 완화하는 데 그쳤던 반면 최근에는 질병의 근본 원인을 겨냥한 질병 조절 치료제가 속속 등장하며 시장 판도에 변화가 일고 있다.
현재 치매 치료제 시장은 에자이·바이오젠의 '레카네맙', 일라이 릴리의 '돈레네맙'(상품명 키순라) 등이 주도하고 있다. 두 약물 모두 베타 아밀로이드(Aβ)를 제거하는 항체 치료제로, 임상 3상 성공과 FDA 정식 승인을 통해 상용화에 성공했다.
이런 가운데 영국계 글로벌 제약사 글락소스미스클라인(GSK)이 면역 조절 기전을 지닌 신약 후보 'GSK4527226'(AL101)의 임상 2상 환자 등록을 완료하면서 중간 데이터 조기 공개 가능성에 이목이 쏠린다.
24일 업계에 따르면 GSK는 이달 초 AL101 임상 2상에 총 359명 초기 알츠하이머 환자 등록을 마친 뒤 현재 투약과 관찰을 진행 중이다. 이번 임상은 50~85세의 경도 인지장애 또는 경증 치매 환자를 대상으로 유효성과 안전성을 평가하는 다국가, 무작위배정, 이중눈가림, 위약 대조 시험으로 설계됐다.
해당 임상은 병용요법 없이 단일 요법으로 진행되며, 피험자는 저용량·고용량·위약군으로 나뉘어 정맥주사(IV) 방식으로 치료를 받는다. 피험자, 연구자, 평가자 모두에게 투약 정보를 공개하지 않는 4중 눈가림 방식이 적용돼 결과의 신뢰도를 높였다. 연구 종료는 2026년 11월로 예정돼 있다.
AL101은 GSK가 2021년 미국 바이오기업 알렉토로부터 선급금 7억 달러(약 1조 원)를 지불하고 도입한 신약 후보물질 중 하나다. GSK는 이 계약을 통해 AL101과 함께 전두측두엽치매(FTD) 치료제로 개발 중인 'AL001'도 확보했다. GSK는 선급금 외에도 기술료(마일스톤) 등 추가로 최대 15억 달러(약 2조 원)를 지불하기로 했다.
AL101은 알츠하이머병과 파킨슨병 등 신경퇴행성 질환 환자를 대상으로 개발된 면역 조절 기반 단클론 항체 치료제다. 뇌 면역 반응과 관련된 단백질인 '프로그래눌린'(PGRN) 수치를 증가시키는 기전으로, 기존 항-베타 아밀로이드(Aβ) 계열 약물과는 차별화된 접근 방식을 택했다.
PGRN 수치가 낮아지면 알츠하이머병, 파킨슨병 등의 발병 위험이 높아지는 것으로 알려져 있다. 전임상 연구에서는 PGRN 수치 상승 시 예방 효과가 관찰된 바 있다.
앞서 2022년 진행된 임상 1상에서는 건강한 피험자 88명을 대상으로 AL101의 안전성과 내약성이 입증됐다. 피하주사 또는 정맥주사 방식으로 단회 및 다회 투여한 결과 뇌척수액(CSF) 내 PGRN 수치가 유의하게 증가한 것으로 나타났다.
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