'알파-만노사이드축적증' 치료 희귀의약품 국내 첫 허가
식품의약품안전처는 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품인 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'를 12일 허가했다고 밝혔다.알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼, 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다.해당 약은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소로, 알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장
