초소형 염기 교정 유전자가위 모식도. 개발한 초소형 염기 교정 유전자가위의 전체 모식도와 교정이 가능한 window를 나타낸 그림.(생명연 제공)© 뉴스1

국내 연구진이 체내 다양한 장기에 보낼 수 있는 초소형 염기 교정 유전자가위를 개발했다.

10일 한국생명공학연구원에 따르면 유전자교정연구센터 김용삼 박사팀과 연구원 창업기업인 ㈜진코어가 교정효율을 대폭 높인 초소형 유전자가위 기술 개발에 성공했다.유전자치료의 혁명으로 일컬어지는 유전자가위 기술은 가파른 성장세에도 불구하고, 교정 성공률과 안전성 등에서 한계가 있었다.

이러한 단점들을 극복할 수 있는 방법 중 하나가 염기 교정 유전자가위(Base Editor)이다.

기존 절단 기반의 유전자가위는 유전질환 원인의 50%에 해당하는 것으로 알려진 점 돌연변이의 교정에 적용하기가 어려웠다.

이에 연구팀은 아데노연관바이러스를 전달체로 이용하면서도 염기 교정이 가능하도록 유전자 교정 효율을 대폭 높인 유전자가위 기술을 개발했다.이를 통해 제한적인 전달 크기의 문제를 극복했으며, DNA 절단 없이도 유전자 교정이 가능하게 했다.

또, 두개의 가이드 RNA를 사용할 수 있도록 해 다중 타깃 동시에 염기 교정할 수 있게 한 것은 물론 동일한 타깃 경우 교정효율을 대폭 향상시켰다.

연구팀은 실제 동물모델에서 아데노연관바이러스를 통한 전달이 가능하고, 원하는 부위에서 교정이 가능함을 확인했다.

이에 따라 기존의 유전자가위로 접근할 수 없었던 염기변이에 의한 유전질환 치료에 대한 적용 가능성을 한층 더 높였다는 평가를 받고 있다.

연구책임자인 김용삼 박사는 “다양한 유전자가위 기술 중의 하나로 치료제 개발에 기여할 수 있는 중요한 기술이 되기를 기대한다”고 밝혔다.

한편, 이번 연구는 바이오 분야의 세계적인 저널인 ‘Nature Chemical Biology’ 온라인판에 지난 2일 게재됐다.


km5030@news1.kr