(서울=뉴스1) 김태환 기자 = ADC 플랫폼 전문 바이오텍 피노바이오(390710)는 미국에서 진행하는 표적항암제 'NTX-301'의 혈액암 대상 임상 1a상을 성공적으로 마무리했다고 21일 밝혔다.

NTX-301은 DNA 메틸화 효소(DNMT1)의 활성을 저해함으로써 암세포의 성장을 억제하는 표적항암제다. 현재 미국에서 혈액암과 고형암 환자를 대상으로 임상시험을 한다.

이번 혈액암 임상은 희귀 백혈병인 골수이형성증후군(MDS)과 급성골수성백혈병(AML) 환자 중 더 이상의 치료옵션이 없는 환자군을 대상으로 진행됐다. 임상 설계는 2mg부터 단계적으로 용량을 증량하면서 최대 24mg까지 투약하는 디자인으로 이뤄졌다.

총 12명의 환자에게 투여한 결과 최대 24mg까지 이상 반응이나 용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)이 발생하지 않았다. 기존 DNMT1 저해제의 대표적인 부작용 호중구감소증도 나타나지 않았다.

투여 환자 대부분이 8주 이상 생존하고 최대 8개월까지 치료를 지속하는 등 유의미한 임상 데이터도 나왔다. 피노바이오는 이번 임상 1a상을 통해 확인한 안전성과 내약성, 효력을 토대로 내달 바로 1b/2a상을 개시할 계획이다.

정두영 피노바이오 대표는 "조혈모세포 이식이 어려운 고령 AML 환자의 5년 생존율은 한 자릿수에 불과하다"며 "독성 이슈 때문에 치료가 어려웠던 고령 환자들에게 NTX-301이 훌륭한 대안이 될 수 있도록 임상 개발에 최선을 다하겠다"고 말했다.

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