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주1회 투여로 혈우병 환자에게 일상 선물…화이자 '베네픽스' [약전약후]

국내 식약처 2021년 일상 예방요법 적응증 추가 승인
임상3상서 연간 출혈률 94% 감소 입증…혈관외 약물 작용 기전 덕분

(서울=뉴스1) 김태환 기자 | 2024-05-11 07:00 송고 | 2024-05-11 15:44 최종수정
© News1 DB
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완치가 불가능한 한계를 최선의 방법으로 극복한 약이 있다. 바로 혈우병 치료제다. 특히 화이자의 '베네픽스'(성분명 노나코그 알파)는 피가 멈추지 않는 혈우병 B인자 결핍 치료에 있어 '예방'을 통한 환자들의 일상생활을 가져온 약으로 꼽힌다.

혈우병은 'X' 염색체에 위치한 유전자의 돌연변이로 인해 혈액 내 응고인자가 부족하게 되어 발생하는 출혈성 질환이다. 대략 1만 명 중 1명꼴로 발생하는데 부족한 혈액 응고 인자에 따라 혈우병 A(8인자 결핍)와 혈우병 B(9인자 결핍)로 나눈다.
혈우병 치료제는 결핍된 혈액 응고 인자를 보충해 주는 방식으로 환자의 출혈 위험을 낮춘다. 그럼에도 과거에는 출혈이 발생한 후에 혈우병 치료제를 주사해 환자들이 수술이나 외상으로 인해 목숨을 잃는 일이 적지 않았다.

이 문제로부터 등장한 것이 예방요법이다. 이 방법은 평소 주기적인 투약을 통해 일정 수준 이상 인자 농도를 유지하고 출혈량 감소 효과를 기대한다. 단순하게 보이지만, 출혈 공포를 안고 사는 환자 입장에서는 큰 진전으로 볼 수 있다.

다만, 평생 관리가 이뤄져야 하는 질환인 만큼 환자들의 부담은 여전하다. 10여년 전만 해도 예방요법을 위해서는 일주일에 2번 이상 병원을 방문해 주사를 맞아야 했지만, 이제는 주 1회로 투약 횟수가 감소했다.
베네픽스는 혈우병의 약 20%를 차지하는 혈우병 B 환자를 대상으로 한 최초의 주 1회 예방요법이 가능한 약물로 2002년 국내에 첫발을 디뎠다. 이후 2021년 식약처 허가를 통해 주 1회 일상적 예방요법을 추가 적응증으로 획득했다.

베네픽스의 주 1회 예방요법은 12~65세 중증 혈우병 B 환자를 대상으로 약 52주 동안 진행된 임상 3상 연장 연구를 통해 입증된 바 있다. 주 1회 예방요법은 기존 보충 요법 대비 연간 출혈률(ABR)이 94%(중앙값) 감소했다.

또 주 1회 예방요법 기간인 12개월 동안 절반에 가까운 48%의 환자는 자연 출혈을 경험하지 않은 것으로 나타났다. 환자들이 자주 경험할 수 있는 관절, 근육·연조직 등 주요 부위 연간 출혈률 역시 0(중앙값)을 기록했다.

베네픽스가 주 1회 예방요법에 효과를 보일 수 있는 이유는 '혈관 외 공간 분포'라는 고유한 기전 덕분이다. 혈액응고인자 9인자는 순환계, 상처 부위 근육 등 혈관 외 공간에서 '4형 콜라겐'과 결합해 지혈을 돕고 출혈 예방 작용을 한다.

예방요법은 이제 환자에 따라 다른 맞춤형으로 임상 현장에서 활용되고 있다. 환자마다 출혈 표현형, 관절 상태, 개별 약물동력학적 특징 등이 다르기 때문에 보충량도 다르고, 적정하게 수치를 유지하기 위한 보충 기간과 투여 횟수도 다르다.

한편 세계혈우연맹(WFH)은 혈우병 치료 가이드라인에서 중증 혈우병의 자연 출혈 및 돌발 출혈 예방, 합병증 예방 및 관리를 위해 환자 맞춤형 예방요법을 중요하게 권고한다.


call@news1.kr

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