검색 본문 바로가기 회사정보 바로가기

GC녹십자, 산필리포증후군 치료제 미국 FDA 임상 신청

의약품 개발 가속 지원 '패스트트랙' 지정도 신청

(서울=뉴스1) 김태환 기자 | 2024-04-23 09:36 송고 | 2024-04-23 10:23 최종수정
© News1 DB
© News1 DB

GC녹십자(006280)는 미국 식품의약국(FDA)에 노벨파마와 공동 개발 중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A' 임상1상 임상시험계획서(IND)와 패스트트랙 지정(Fast Track Designation) 신청서를 제출했다고 22일 밝혔다.

패스트트랙은 FDA가 미충족 의료수요가 큰 중증 질환에 대해 약물 개발을 가속하기 위해 만든 제도이다. 패스트트랙으로 지정되면 FDA와 주기적으로 소통할 수 있다.
GC녹십자는 이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 ‘GC1130A’의 임상과 신약 개발에 한층 속도를 낸다. 미국을 시작으로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획이다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이른다.

GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 자체내에서는 발현되지 않는 효소인 '헤파란 N 설파타제'를 뇌실 내 직접 투여하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT, Enzyme Replacement Therapy)를 개발한다.
이 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받기도 했다. 또 유럽의약품청(EMA)에서는 희귀의약품(ODD)으로 지정했다.

GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.


call@news1.kr

이런 일&저런 일

    더보기