유전자 가위 모식도. /뉴스1 © News1

크리스퍼 유전자가위 편집기술(CRISPR)을 보유한 미국 바이오 스타트업 인텔리아(Intellia Therapeutics)가 최근 해당 기술을 이용한 임상시험에서의 긍정적인 결과를 공개한지 일주일 만에 주가가 2배 가까이 상승했다.

5일 미국 바이오센추리에 따르면 인텔리아의 임상시험 결과가 공개된 이후 크리스퍼 관련 기술을 적용해 치료제를 개발하고 있는 기업 3곳의 주가가 동반 상승하는 등 시장의 관심을 모으고 있다고 전했다.인텔리아는 지난 26일 미국 리제네론과 함께 크리스퍼 기술을 적용한 희귀 심혈관 질환인 트랜스티래틴아밀로이드(ATTR) 치료제 후보 'NTLA-2001'의 임상1상 중간결과 해당 후보물질이 질병을 일으키는 단백질 생성을 크게 줄였다는 결과를 공개했다.

이번 인텔리아와 리제네론의 임상시험은 생체 내(in vivo) 환경에서 크리스퍼 기술을 적용한 첫 임상시험 결과다.

이후 지난달 25일 주당 88.83달러(약 10만511원)이던 인텔리아의 주가는 일주일 뒤인 지난 2일 171.65달러(약 19만4221원)까지 뛰며 시가 총액이 무려 110억달러(약 12조4498억원)로 급상승했다. 바로 뒤이어 인텔리아는 지난 2일 6억9000만달러(약 7809억원)를 추가로 공모하는 데 성공했다고 알렸다. 바이오센추리에 따르면 이는 2021년 나스닥 시장에서 가장 큰 규모의 투자 유치다

인텔리아는 이번 새로운 임상시험 결과를 바탕으로 지난 30일 장중 잠깐이나마 크리스퍼 관련 치료제 개발 속도가 가장 빠른 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)를 시가총액에서 능가하기도 했다.

크리스퍼 테라퓨틱스는 크리스퍼 관련 기술을 활용해 임상시험 단계에 들어간 첫 기업이다. 하지만 주요 제품은 생체 외(ex vivo) 세포 환경에서 유전자 편집을 했다. 크리스퍼 테라퓨틱스 또한 주가가 9% 올라 지난 2일 기준 155.88달러(약 17만6424원)로 시가총액 125억달러(약 14조1475억원)를 기록했다.

에디타스(Editas Medicine) 또한 특별한 임상결과 발표가 없었음에도 한 주동안 주가가 31% 상승하며 54.9달러(약 6만2135원)를 기록했다. 에디타스는 현재 안과 질환을 위한 주사 및 세포치료법 개발에 초점을 맞추고 있다.

인텔리아, 크리스퍼 테라퓨틱스, 에디타스 모두 미국 매사추세츠공과대학(MIT) 산하 브로드 연구소와 버클리대학 연구팀으로부터 기술을 이전받은 기업들이다.

크리스퍼 유전자가위 기술은 특정 DNA 서열을 원하는 위치에 넣기 위해 DNA 이중가닥을 잘라 원하는 위치에 붙이는 기술이다. 현재 크리스퍼 기술을 활용해 카티(CAR-T) 치료제 등 다양한 의료 및 생명과학 분야로의 활용을 위한 연구가 진행중이다.

그밖에 아직 크리스퍼 기술을 적용한 임상 후보물질이 없는 빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics) 또한 주가가 42% 상승하며 133.6달러(약 15만1208원)를 기록했다. 바이오센추리에 따르면 빔은 브로드연구소로부터 크리스퍼 관련 라이선스(기술이전)도 받아 관련 기술도 보유하고 있다.

빔 테라퓨틱스는 크리스퍼 기술을 응용, 효소를 이용해 개별 뉴클레오타이드 염기를 교체하면서 DNA 이중가닥 나선을 절단하는 유전자 편집 기술보다 안전하게 유전자 편집을 할 수 있는 기술을 개발하고 있다.

한편 국내에서 유전자가위 기술을 보유한 툴젠은 5일 제넥신과 함께 해당 기술을 활용한 카-엔케이(CAR-NK) 세포 유전자치료제를 개발하기로 합의했다.

양사는 이번 계약으로 특허권, 실용신안권, 상표권, 연구데이터 등의 권리를 각각 5:5 비율로 나누고 해당 재산권의 출원, 보정, 등록 및 관리 유지 비용을 공동 부담할 예정이다.

◇상단의 배너를 누르시면 바이오센추리 (BioCentury)기사 원문을 보실 수 있습니다.(뉴스1 홈페이지 기사에 적용)

jjsung@news1.kr