블루버드, 희귀질환 유전자치료제 유럽서 승인심사

블루버드, 희귀질환 유전자치료제 유럽서 승인심사

유아 부실백질영양장애 치료제…2021년 3월까지 승인결과 예상
미국 FDA에는 2021년 중반 제출 예정

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2020-10-07 07:00 송고 | 2020-10-07 08:33 최종수정

미국 유전자치료제 개발 기업 블루버드바이오(bluebird bio Inc.)가 개발한 희귀질환 치료제가 유럽에서 승인심사에 들어갔다. 그동안 신종 코로나바이러스 감염증(코로나19)으로 일정이 계속 늦춰졌으나 오는 2021년 초에는 결과가 나올 것으로 기대된다.

7일 미국 바이오전문매체 바이오센추리는 유럽의약품청(EMA)가 블루버드바이오의 대뇌 부실백질영양장애(CALD) 치료제 '렌티-D(성분 엘리발도진 오토템셀(엘라이 셀))'의 심사에 착수했다고 전했다.

렌티-D는 신속 품목허가 신청서(MAA) 심사에 따라 검토 과정이 60일가량 단축돼 이르면 2021년 3월에는 승인받을 수 있을 것으로 보인다.

블루버드바이오는 이번 EMA 심사에 앞서 지난 3월에 미국 식품의약국(FDA)에도 생물의약품 시판허가 신청(BLA)을 제출할 계획이었다. 하지만 당시 코로나19의 여파로 FDA와의 논의 끝에 2021년 중반으로 연기했다.

CALD는 보통 어린 남자아이들에게 발생하는 치명적인 신경퇴행성뇌질환이다. CALD는 성염색체인 X염색체에 있는 'ABCD1' 유전자 변이로 긴사슬 지방산(VLCFA)이 축척돼 뉴런 주변 보호막인 미엘린 수초가 손상되면서 발생한다.

증상은 기억력 감소, 행동저하, 언어장애, 시력장애, 청력감퇴 등 다양하게 나타나며 5만명 중 1명꼴로 발생하는 희귀 유전질환이다.

렌티-D는 렌티 바이러스를 벡터로 생체 외(ex vivo) 환경에서 형질 도입 후 ABCD1 유전자의 기능을 환자들의 조혈모 줄기세포에 더하도록 설계한 단회 투여 유전자치료제다.

블루버드바이오는 지난 8월 유럽 혈액 및 골수이식학회에서 임상2·3상의 연구 데이터를 공개했다. 당시 환자 23명중 87%인 20명이 투약 후 2년뒤 관찰했을때 생존했으며 주요 기능에 장애가 나타나지 않았다.

또한 블루버드바이오는 이번 렌티-D 심사 외에도 EMA로부터 겸상적혈구병 치료를 위한 유전자치료제 '렌티글로빈'이 우선심사 대상 의약품(PRIME)으로 지정받았다.

블루버드바이오는 렌티-D와 렌티글로빈의 FDA 승인 신청은 2021년 중반경 진행할 예정이다.

블루버드바이오는 이미 지난 2019년 6월에도 유럽에서 '수혈 의존성β-지중해성 빈혈'(TDT) 치료를 위한 유전자치료제 '진테글로(자가유래 CD34 양성 세포 암호화 βA-T87Q-글로빈 유전자)'를 승인받았으나 코로나19 여파로 2020년 하반기로 출시가 연기됐다.

한편 블루버드바이오는 다국적제약사인 브리스톨마이어스스큅(BMS)과 공동 개발한 다발성 골수종 카티(CAR-T) 세포 치료제 '이데캅타진 비클류셀(또는 이데셀)'에 대한 EMA의 결정을 기다리고 있다. 이데셀은 EMA로부터 지난 5월 22일 MAA로 지정돼 오는 10월 19일 전에는 승인 여부가 결정될 것으로 보인다.

이데셀은 지난 9월에도 FDA로부터 신속심사 대상으로 지정됐다. 양사는 지난 5월 FDA로부터 이데셀에 대한 화학, 제조 및 품질관리(CMC) 자료 보충을 요구하며 승인을 거절했다. 이후 3분기에 다시 생물의약품승인신청(BLA)을 신청한 것이다.

FDA는 전문의약품 허가신청자비용부담법(PDUFA)에 따라 내년 3월 27일까지 이데셀의 승인 유무에 대한 결정을 내릴 것으로 보인다.