FDA, 한미약품 '에페거글루카곤' 혁신치료제 지정…하반기 2상 발표

(서울=뉴스1) 서상혁 기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 한미약품의 희귀질환 신약 에페거글루카곤을 혁신치료제로 지정했다. 한미약품은 올 하반기 2상 결과를 발표한다.

5일 업계에 따르면 지난 3일 FDA는 한미약품이 개발 중인 선천성 고인슐린증(Congenital Hyperinsulinism, CHI) 치료제 '에페거글루카곤(HM15136)'을 혁신치료제(Breakthrough Therapy Designation, 이하 BTD)로 지정했다.

BTD는 시중 치료제와 대비해 임상적으로 상당한 개선 가능성이 데이터로 증명된 의약품에 대해 신속한 허가를 내어주기 위해 마련된 일종의 패스트트랙 제도다.

BTD로 지정받은 치료제는 FDA로부터 임상부터 허가까지 개발 전반에 대한 집중적인 자문과 지원을 받게 된다.

허가 신청 시 자료를 부분적으로 제출해 검토받을 수 있는 순차 심사가 허용되며, 우선 심사를 적용받을 가능성도 높아진다.

에페거글루카곤 임상 개발을 전담하고 있는 한미약품 이문희 GM임상팀장은 "BTD를 통해 3상 임상시험을 효율적으로 설계하고 수행하기 위한 FDA와의 대화를 긴밀하게 이어나갈 것"이라고 말했다.

에페거글루카곤은 선천성 고인슐린증 치료제로서 이미 미국 FDA, 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS)로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation, ODD) 지정을 받았다. FDA에서는 소아 희귀질환 치료제(Rare Pediatric Disease, RPD)로도 지정했다.

또한, EMA는 에페거글루카곤을 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정하며, 해당 신약의 광범위한 잠재력을 높이 평가한 바 있다.

선천성 고인슐린증은 인슐린이 과도하게 분비돼 저혈당증을 유발하는 희귀질환으로, 현재까지 선천성 고인슐린증을 특정 적응증으로 한 FDA 승인 치료제는 없다.

고인슐린증으로 인한 저혈당 조절을 목적으로 승인된 기존 치료제는 치료 반응이 특정 유전자형에 한정되고 심부전 등 부작용이 있어 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 궁극적으로 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다.

한미약품은 기존 치료방식의 한계를 극복할 수 있는 선천성 고인슐린증 치료제 '에페거글루카곤'을 세계 최초 주 1회 투여 제형으로 개발하고 있다.

한미약품은 에페거글루카곤의 글로벌 임상 2상을 진행하고 있으며, 올 하반기 결과를 발표할 예정이다.

한미약품 최인영 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론, 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.

hyuk@news1.kr