FDA, 이번달 신약 승인 예정만 13건…겸상적혈구질환 치료제만 2건

(바이오센추리=뉴스1) 김규빈 기자 = 겸상 적혈구 질환 치료제, 신장병 치료제 등 12월 한 달에만 13개의 신약의 신청자비용부담법(PDUFA)에 따른 심사가 예정된 것으로 나타났다.

PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)는 임상시험이 다 끝나고 최종적으로 약물에 대한 사용허가를 요청한 뒤 허가까지 걸리는 시간을 단축하기 위해 제약사 등이 일정의 수수료를 내고 심사과정에 걸리는 시간을 단축할 수 있도록 만든 법이다. FDA는 PDUFA 날짜까지 약물의 승인 여부를 알려줘야 한다.

3일 미국 바이오센추리에 따르면 크리스퍼 테라퓨틱스와 버텍스 파마슈티컬스가 공동 개발한 겸상적혈구빈혈 치료제 카스커비 엑사감글로겐 오토템셀의 PDUFA 날짜는 오는 8일이다.

카스커비는 크리스퍼 유전자 가위 기술이 적용된 체외 교정 방식 치료제다. 환자의 골수에서 혈액 줄기세포(조혈모세포)를 채취해 크리스퍼-카스9 유전자 가위로 비정상 유전자를 교체한 후 다시 환자의 몸에 투여하는 방식이다.

블루버드 바이오의 겸상적혈구질환 치료제 로보티베글로겐 오토템셀의 PDUFA 날짜는 20일이다. 이 약물은 렌티바이러스 벡터를 사용해 건강한 베타글로빈 유전자를 환자 세포의 생체 외로 전달하는 기전을 사용한다.

FDA는 같은 달, 암젠의 폐암 치료제 루마크라스 소토라십의 승인 신청을 검토할 예정이다. 다만 FDA는 암젠에 추가 임상시험을 요청하거나, 현재 진행 중인 1차 비소세포폐암 환자를 대상으로 한 'CodeBreak 202' 임상시험에서 데이터가 나온 후 신약을 승인할 가능성이 높다.

이는 지난 9월 암젠은 루마크라스의 임상 3상 시험 'CodeBreak 200' 결과가 미흡했기 때문이다. 당시 FDA 자문 위원회 12명 중 10명은 이 연구의 무진행 생존 데이터를 해석할 수 없었으며, 추가 연구가 필요하다고 조언했다.

오는 20일에는 칼리디타스 테라퓨틱스의 IgA 신장병 치료제 타페요 부데소니스의 PDUFA 승인이 예정되어 있다. 타페요는 전체 승인 신청의 근거가 된 임상 3상 'NeflgArd 시험'에서 원발성 IgA 신증 성인 환자에서 위약 대비 사구체 여과율 추정치에 유의미한 이점이 있는 것으로 나타났다.

rnkim@news1.kr