사노피, 주1회 A형 혈우병 치료제 '알투비오' 미 FDA 승인 획득

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 프랑스 제약사 사노피가 개발한 A형 혈우병 치료제 후보 '알투비오'(성분 에파네스옥토코그 알파)가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득했다.

사노피는 지난 23일 홈페이지를 통해 FDA가 주 1회 투약하는 지속형 제8형 혈액응고인자 대체요법으로 알투비오를 승인했다고 밝혔다. 소아와 성인 A형 혈우병 환자의 출혈조절과 예방 그리고 수술 전후 관리를 위해 허가됐다.

혈우병은 유전자 돌연변이로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환이다. 8인자(factorVIII)가 부족하면 A형, 9인자(Factor IX)가 부족하면 B형으로 분류한다. 관절과 골격근육에서 출혈이 발생해 혈우병성 관절병증 등 합병증이 발생할 수 있다.

사노피에 따르면 알투비오는 주 1회 투여만으로 정상 또는 정상에 가까운 인자 활성도인 40% 이상 수준으로 유지하고 이전 8인자 예방요법보다 유의미한 수준으로 혈을 줄일 수 있도록 승인받은 유일한 A형 혈우병 치료제이다.

중증 A형 혈우병 환자를 대상으로 진행했던 임상3상(XTEND-1)에서 알투비오는 평균 연간 출혈률(ABR)은 0.7에 ABR 중앙값이 0을 기록하며 환자 출혈을 크게 예방해 주요 효능평가 기준을 충족했다.

알투비오 투여 후 환자 대부분은 8 혈액응고인자 활성도가 거의 일주일간 40%를 웃돌았다. 7일차에는 약 10%가 조금 넘는 수준으로 나타났다. 응고인자 활성도가 낮으면 출혈 위험이 커진다.

아울러 이전 예방요법을 적용한 대조군보다 ABR을 77% 줄여 2차 평가 기준도 충족했다.

또 알투비오 치료 후 연간 관절 출혈률 중앙값은 0으로 나타나 관절 출혈 예방 효과도 입증했다. 혈우병 환자에서 가장 많이 나타나는 증상이 근골격계 출혈인데 이런 출혈로 관절 출혈이 발생할 수 있다. 관절 출혈이 반복되면 만성통증, 관절기능악화 등으로 이어져 삶의 질에 영향을 줄 수 있다.

12세 미만 소아를 대상으로 한 임상시험(XTEND-Kids)에서는 환자 평균 ABR이 0.5, ABR 중앙값은 0으로 나타났다. 성인과 소아 환자 모두 심각한 안전성 문제는 없었다. 사노피는 향후 참석하는 학회를 통해 소아 환자를 대상으로 한 XTEND-Kid에 대한 최종 결과를 공개할 예정이다.

사노피는 오는 4월부터 미국에서 출시할 수 있을 것으로 예상했다.

jjsung@news1.kr