GSK 루푸스 치료제 '벤리스타' 경화증 치료 희귀의약품 선정

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 글락소스미스클라인(GSK)의 루푸스 치료제 '벤리스타'(성분 벨리무맙)를 전신경화증(SSc 또는 경피증) 치료를 위한 희귀의약품으로 지정했다.

GSK는 지난 1일(현지시간) B세포 억제 단일클론항체 벤리스타가 FDA로부터 희귀 자가면역질환인 전신경화증 치료를 위한 희귀의약품지정(ODD)을 받았다고 밝혔다. FDA는 주로 미국 내 환자수가 20만명이 안되는 희귀질환의 치료나 예방을 위한 약물을 희귀의약품으로 지정해 허가 등 상업화를 돕는다.

SSc에 걸리면 혈관에 구조적·기능적인 이상이 생기고 상피세포가 파괴된다. 근골격계, 폐, 신장 등에 영향을 미치는 다기관질환으로 피부나 장기가 섬유화돼 딱딱해지고 면역체계에 이상이 올 수 있다. 특히 간질성폐질환(ILD)은 SSc 환자 절반이 겪는데 환자가 사망하는 주요 원인으로 알려졌다.

GSK는 이날 홈페이지를 통해 "(이번 ODD 지정이) ILD 관련 SSc에 적용할 수 있는 치료법이 제한적인 상황에서 벤리스타 희귀의약품 지정은 추가 연구의 필요성과 이 쇠약한 상태를 안고 사는 환자들의 중요한 요구를 해결할 가능성을 반영한 것"이라고 설명했다.

GSK는 2023년 상반기 중 ILD 관련 SSc 환자들을 대상으로 임상2·3상을 진행할 예정이다.

벤리스타는 정맥주사제로 가용성 B림프구 자극인자(BLyS)가 B세포 수용체에 결합하는 것을 억제해 비정상적인 B림프구를 감소시키는 기전을 갖고 있다. 전신홍반루푸스만을 적응증으로 승인받은 첫 바이오의약품으로 2011년 FDA 승인 당시 스테로이드 이후 60년 만에 나온 신약으로 화제를 모았다.

이후 2019년 FDA는 5세 이상 루푸스 환자로 적용 대상을 확대했다. 2022년 2월에는 중국 국가약품감독관리국(NMPA)이 루푸스환자에 영향을 미치는 신장질환인 루푸스신염을 앓는 성인을 대상으로 벤리스타를 승인했다.

국내에선 지난 2013년 표준요법으로 치료 중인 자가항체 양성인 성인 전신 홍반 루푸스 환자를 위한 추가 요법으로 식약처 품목허가를 획득했다. 2021년 2월부터 보험급여가 적용되기 시작했다.

GSK는 또 2020년 5월 삼성바이오로직스와 향후 8년간 2억3100만달러(약 2815억원) 규모 벤리스타 위탁생산 계약을 체결했다.

jjsung@news1.kr