희귀 근육질환 초고가약 졸겐스마, 유럽의약품청 "급성 간부전 주의"

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 유럽의약품청(EMA) 산하 안전성관리위원회(PRAC)가 척수성 근위축증(SMA) 치료를 위한 스위스 노바티스의 유전자치료제 '졸겐스마'(성분 오나셈노진아베파르보벡) 투약 후 간에 부작용이 발생할 수 있어 주의가 필요하다고 지난 13일 당부했다.

EMA는 졸겐스마 투약 후 발생할 수 있는 잠재적인 간 손상에 대비한 의료전문가 커뮤니케이션(DHPC)을 가졌다고 밝혔다. 이날 논의는 지난해 8월 러시아와 카자흐스탄에서 졸겐스마로 치료받은 어린 환자 2명이 치명적인 급성 간부전이 발생해 사망한 사례에 대한 것이다.

이에 EMA는 치명적인 간부전 사례가 발생했음을 의료진에게 고지하고 유전자 요법으로 치료받은 환자의 간 기능을 모니터링하고 간 손상이 의심되는 사례를 신속하게 평가한 뒤 코르티코스테로이드 사용량에 대해 조언해야 한다고 설명했다.

코르티코스테로이드는 부신피질 호르몬으로 흔히 스테로이드라고 부르는 물질이다. 사망한 환자 모두 간부전이 발생한 뒤 코르티코스테로이드 치료를 받았지만 잘 반응하지 않았던 것으로 알려졌다.

해당 환자는 졸겐스마 투약 후 약 5~6주, 의료진이 코르티코스테로이드 치료를 하기 시작한 지 약 1~10일 후에 사망했다.

노바티스 측은 현지 언론에 간부전 사례에 대한 경고는 이미 허가 당시 명시돼 있는 부분이라고 설명했다. 졸겐스마에 대한 DHPC 결과는 EMA 산하 세포·유전자 기반 치료제 전문가 그룹인 첨단치료제위원회(CAT)와 약물사용자문위원회(CHMP)에 상정될 예정이다.

척수성 근위축증은 척추신경이나 간뇌의 운동신경세포가 서서히 파괴되는 소아과 희귀병이다.

졸겐스마는 노바티스가 지난 2018년 유전자치료제 개발전문 생명공학회사인 알베시스를 인수해 확보한 물질이다. SMA 환자에서 나타난 염색체 내 돌연변이를 치료하는 유전자치료제다. 1회 접종 만으로 SMA치료가 가능하다.

2019년 미국에서 출시 당시 가격은 약 210만달러(약 26억원)로 책정돼 돼 당시 세계에서 가장 비싼 약물에 등극했다. 지금은 지난 11월 350만달러에 출시된 B형 혈우병 치료제 '햄제닉스'가 가장 비싼 치료제이다.

졸겐스마가 워낙 고가의 치료제다 보니 노바티스는 졸겐스마 배포 프로그램(gMAP)을 운영 중이다. 지난 2019년에는 글로벌 추첨 방식을 통해 무료로 졸겐스마 100회분의 투여량을 공급하기도 했다. 주로 졸겐스마가 아직 허가받지 못한 국가에 무료로 배포하고 있다. 현재까지 36개국에서 약 소아 환자 300명에 공급했다.

노바티스에 따르면 졸겐스마는 45개국에서 승인받았다. 전 세계적으로 2500명이 넘는 소아 SMA환자가 치료받았다.

국내에서도 지난해 8월부터 건강보험 급여가 적용돼 환자당 최대 598만원만 부담하면 된다.

jjsung@news1.kr