美·日 등 25개국 이미 급여…폐동맥고혈압 신약 '윈레브에어' 韓 접근성은

(서울=뉴스1) 김정은 기자 = 폐동맥고혈압 치료에 약 20년 만에 새로운 기전으로 등장한 '윈레브에어'(성분명 소타터셉트)가 해외에서 빠르게 치료 현장에 자리 잡고 있다. 미국과 유럽, 일본 등 주요국에서 건강보험 등 공적 급여권에 진입한 가운데 국내에서도 환자 접근성을 높이기 위한 절차가 진행되고 있다.

2일 업계에 따르면 한국MSD는 지난달 31일 보건복지부의 '희귀질환 치료제 신속등재 시범사업'에 윈레브에어의 참여를 신청했다. 대상 약제로 선정될 경우 기존보다 건강보험 등재 절차가 크게 단축될 수 있지만 선정 여부는 아직 결정되지 않았다.

윈레브에어는 성인 폐동맥고혈압 환자의 운동능력 개선을 위해 기존 치료제와 병용하는 치료제로, 지난해 7월 국내 허가됐다. 미국에서는 2024년 3월 식품의약국(FDA) 허가를 받았고 이후 유럽과 일본 등으로 허가·급여 적용 국가를 넓혀왔다. 지난달 31일 기준 A8 국가를 포함한 총 25개국에서 급여 등재됐다.

폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 보내는 폐동맥의 압력이 비정상적으로 높아지는 희귀·중증질환이다. 폐혈관이 좁아지면서 심장에 부담이 커지고 질환이 진행되면 우심부전이나 사망으로 이어질 수 있다. 치료하지 않을 경우 평균 생존기간이 약 3년에 불과한 것으로 알려졌다.

윈레브에어가 주목받는 것은 기존 폐동맥고혈압 치료제와 작용 방식이 다르기 때문이다. 기존 치료는 주로 혈관의 수축과 이완에 관여하는 경로를 조절해 폐혈관을 확장하는 데 초점을 맞춰왔다.

반면 윈레브에어는 폐동맥고혈압에서 나타나는 혈관 세포의 비정상적인 증식에 관여하는 액티빈 신호를 조절한다. 기존 치료제를 대체하기보다는 기존 치료에 새로운 기전을 추가해 질환 진행 위험을 낮추는 치료 옵션인 셈이다.

임상시험에서도 질환 악화를 줄이는 효과가 확인됐다. 성인 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 한 연구에서 윈레브에어를 기존 치료에 추가했을 때 사망을 포함한 임상적 악화 위험이 대조군 대비 84% 감소했다.

해외에서는 허가 이후 진료지침에도 속속 반영되고 있다. 미국과 유럽, 일본 등 일부 주요 국가에서는 윈레브에어가 폐동맥고혈압의 새로운 치료 옵션으로 활용되고 있다. 기존 혈관확장 중심의 치료와는 다른 접근법이 추가되면서 환자들의 치료 선택지가 넓어졌다는 평가다.

국내에서는 지난해 7월 식품의약품안전처 허가를 받은 이후 건강보험 적용을 위한 절차가 이어지고 있다. 윈레브에어는 식약처의 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상에 선정됐고 허가와 급여 평가·약가 협상을 병행하는 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상에도 포함된 바 있다.

한국MSD는 희귀질환 치료제 신속등재 시범사업에도 참여를 신청했다. 이 사업은 단기간에 장기 임상성과를 확인하기 어려운 희귀질환 치료제의 특성을 고려해 우선 급여 등재한 뒤 실제 임상성과를 바탕으로 사후평가하는 제도다. 정부는 이를 통해 건강보험 등재 기간을 현행 240일에서 최대 100일 이내로 단축한다는 목표다.

복지부는 신청 약제를 대상으로 질환의 중증도와 대체약제 유무, 건강보험 재정 영향, 사후평가 계획 등을 종합적으로 검토해 최대 5개 약제를 선정할 예정이다. 선정 결과는 이르면 이달 중 나올 것으로 알려졌다.

1derland@news1.kr