이엔셀, 바이오 USA서 20개 글로벌 기업과 파트너링 논의

(서울=뉴스1) 임여익 기자 = 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀(456070)은 최근 미국 샌디에이고에서 열린 세계 최대 규모 바이오 산업 행사 '바이오 USA'에 참가해 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 후보물질인 'EN001'의 글로벌 파트너링 논의를 진행했다.

1일 이엔셀은 이번 행사에서 글로벌 제약·바이오 기업, 희귀질환 전문 기업, 지역 파트너 후보 등 20여개 기업과 비즈니스 미팅을 진행하고, EN001의 임상 개발 현황과 기술적 차별성, CMT 치료제 시장에서의 사업화 가능성, 지역별 개발 협력 방안 등을 논의했다고 밝혔다.

이엔셀에 따르면, 해외 기업들은 EN001의 임상 결과에서 확인된 'CMTNSv2(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2)' 점수 감소에 주목했다.

CMTNSv2는 말초신경 이상으로 근력 저하, 감각 저하, 보행 장애 등이 점진적으로 나타나는 희귀 유전질환인 CMT의 중증도를 의미한다. 해당 점수의 감소는 EN001의 임상적 개선 가능성이 높다는 것을 보여준다.

EN001은 이엔셀의 독자적 세포 제조 플랫폼 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 개발 중인 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포 치료제다. EN001은 현재 국내에서 CMT1 환자를 대상으로 임상 2a상을 진행 중이다.

이엔셀은 이번 임상을 통해 반복 투여에 따른 안전성과 유효성, 적정 용량 등을 평가하고 있다. 향후 미국·일본·유럽 등 주요 시장에서 개발 파트너십, 기술 협력, 지역별 라이선싱 가능성을 검토할 계획이다.

EN001은 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)으로부터 CMT 적응증에 대한 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받은 바 있다. 희귀의약품 지정은 임상 개발, 인허가 전략, 상업화 과정에서 제도적 지원을 받을 수 있는 기반으로, EN001의 해외 개발 가능성을 뒷받침하는 요소다.

이엔셀 관계자는 "이번 BIO USA에서는 EN001의 임상 데이터와 CMT 치료제로서의 사업성에 대한 해외 기업들의 관심을 확인할 수 있었다"며 "희귀질환 치료제 개발 기업으로서 EN001의 임상적 가치와 사업화 가능성을 실질적인 성과로 이어가겠다"고 말했다.

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