메디포스트 '카티스템' 글로벌 상용화 가시화…"日 임상 3상 성공"

(서울=뉴스1) 문대현 기자 = 메디포스트(078160)는 제대혈유래 동종중간엽 줄기세포치료제인 카티스템(CARTISTEM®) 일본 임상 3상 결과에서 모든 1, 2차 주요 유효성 평가 지표를 충족하며 임상적 통증·기능 개선과 연골 재생을 확인했다고 13일 밝혔다.

이번 결과로 65세 이상 고령 인구 비중이 세계 최고 수준인 일본에서 글로벌 경쟁력 입증하며 하반기 품목허가 추진에 속도를 낼 전망이다.

메디포스트는 이날 서울 종로구 포시즌스호텔에서 무릎 골관절염 치료제 카티스템 일본 임상 3상 결과발표 기자간담회를 열었다.

이승진 글로벌사업본부장 겸 일본법인 대표는 "일본 임상 3상 결과 1, 2차 유효성 평가 지표에서 모두 뚜렷한 통계적 유의성을 확보하며 임상에 성공했다"고 밝혔다.

이 본부장은 "일본 3상 임상 결과를 통해 카티스템의 독보적인 유효성과 안전성을 재확인했다"며 "특히 1차 평가 지표 두 가지 항목 및 2차 평가 변수 모두에서 일관된 결과가 도출된 것은 임상적으로 큰 의미가 있다"고 말했다.

이 본부장 겸 대표에 따르면 일본 임상 3상 결과 1, 2차 유효성 평가 지표에서 모두 뚜렷한 통계적 유의성을 확보하며 임상에 성공했다.

카티스템 일본 임상 3상은 중등증 및 중증(Kellgren–Lawrence Grade 2~3)의 무릎 골관절염 환자 130명을 대상으로 일본 내 13개 의료기관에서 진행됐다. 환자는 카티스템 투여군(59명)과 히알루론산(HA) 투여군(61명)으로 나뉘었다.

본 임상은 히알루론산나트륨(HA) 주사를 대조군으로 한 비맹검(open-label), 무작위배정(randomized) 방식으로 설계됐으며, 투약 후 1년(52주)간의 추적 관찰을 통해 안전성과 유효성을 평가했다.

특히 양 그룹 간 인구통계학적 특성을 균등하게 분배하기 위해 무작위 배정 디자인을 적용해 결과의 객관성을 높였다.

투여 환자의 평균 연령(카티스템군 61.3세, 대조군 62.2세)은 물론 골관절염의 중증도를 나타내는 'Kellgren–Lawrence Grade'와 연골 결손 정도(ICRS), 기저 통증 수치 등 모든 지표에서 두 그룹 간 통계적 유의차 없이 정교하게 배정돼 임상 결과의 신뢰성을 확보했다.

특히 카티스템 수술 후 1년 시점에서 환자의 통증 및 기능성 개선에 대한 주관적 지표(PRO)와 함께 관절경 검사를 통해 연골재생의 유·무 여부를 동시에 확인하는 2개의 1차 유효성 지표를 포함한 설계라는 점이 눈에 띈다.

임상 결과 임상의 2차 평가 지표 2개 항목인 △무릎 통증 및 기능성 지표(WOMAC) 점수 변화의 대조군 대비 우월성 및 △ICRS Grade 1단계 이상 개선율의 대조군 대비 우월성 모두에서 카티스템은 활성대조군 대비 통계적으로 유의한 개선을 나타냈다(WOMAC p-value <0.0001, ICRS p-value =0.0002).

모든 2차 평가 지표에서도 통계적으로 유의한 개선이 확인됐다. 통증 정도를 나타내는 VAS(p-value <0.0001)와 무릎 기능성을 평가하는 IKDC(p-value <0.0001), KOOS(p-value <0.0001) 등 주요 지표에서 모두 유의한 개선을 보였다. WOMAC 세부 항목별 지표(통증, 기능성, 경직도, p-value <0.0001) 역시 뚜렷한 호전을 나타냈다.

안전성 측면에서도 카티스템은 우수한 결과를 보였다. 임상 과정 중 발생한 중대한 이상반응(SAE) 모두 약물과 인과관계가 없는 것으로 확인됐다.

현재 진행 중인 미국 임상 3상의 1차 평가 지표와 동일한 WOMAC(p-value <0.0001과 100㎜ VAS(p-value <0.0001)에서 활성대조군 대비 통계적으로 매우 유의미한 수준의 뛰어난 효능이 관찰됐다는 점은 향후 글로벌 진출에 긍정적인 신호로 여겨진다.

이 본부장은 "한국에서 임상 3상을 통해 증명됐던 카티스템의 '연골재생' 효과가 일본 3상을 통해 재확인됐다는 점은 향후 카티스템이 구조적개선(연골재생)을 동반한 근본적 치료제(DMOAD·Disease-modifying osteoarthritis drug)로서 글로벌 시장 진출을 위한 견고한 기반이 될 것"이라고 강조했다.

메디포스트는 하반기 일본 품목허가 신청을 목표로 하고 있으며, 2027년 말 일본 품목허가 취득을 추진하고 있다.

이미 지난해 12월 일본 테이코쿠 제약과 카티스템의 일본 내 독점 판매권 라이선스 계약을 체결하며 일본 사업화 기반을 마련했다. 이를 통해 118억 원의 선수금과 148억 원의 인허가 마일스톤(지난해 12월 19일 환율 기준), 중장기 판매 마일스톤과 원료의약품 및 완제의약품 공급을 통한 매출도 기대하고 있다.

eggod6112@news1.kr