유한양행, 고셔병 신약 1상서 치료 효과·지속성 입증

(서울=뉴스1) 김정은 기자 = 유한양행(000100)이 개발 중인 고셔병 치료제 'YH35995'가 임상 1상에서 투여량이 늘어날수록 효과가 커지는 경향과 장기 지속 효과를 확인했다.

유한양행은 6일 이탈리아 트리에스테에서 열린 제3회 고셔병 국제 워킹그룹(IWGGD) 심포지엄 2026에서 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제 YH35995의 임상 1상 단회투여(SAD) 결과를 구연 발표했다고 8일 밝혔다.

이번 결과에서 YH35995는 약동학적으로 용량 증가에 따라 약물의 체내 노출이 비례적으로 증가했고 개인 간 변동성은 낮은 것으로 나타났다. 특히 경구투여 약물로는 이례적으로 약 21~24일 수준의 긴 반감기를 보여 장기 지속형 치료제 가능성을 확인했다.

약력학적으로는 바이오마커인 혈장 GL1이 용량 의존적으로 감소했으며 4·5 용량군에서 목표 억제율을 달성해 강력하고 지속적인 GL1 억제 효과가 확인됐다. 이를 바탕으로 4주 간격(Q4W) 이상의 투여 전략도 가능할 것으로 예상된다.

YH35995는 2018년 GC녹십자와 공동연구계약을 통해 확보된 파이프라인으로, 현재 유한양행이 단독 임상 개발 중인 기질감소치료(SRT) 계열 경구용 저분자 GCS 억제제다.

특히 혈액뇌장벽(BBB)을 통과하는 특성을 갖춘 것이 강점이다. BBB는 뇌를 보호하기 위해 혈액 내 물질의 유입을 제한하는 구조로, 대부분의 약물이 이를 통과하지 못해 중추신경계 질환 치료의 주요 장벽으로 꼽힌다.

고셔병은 GBA1 유전자 변이로 인해 글루코실세라마이드(GL1)가 체내에 축적되는 희귀 유전질환으로, 신경병증성 고셔병의 경우 기존 치료제의 BBB 투과 한계로 인해 미충족 수요가 큰 상황이다.

유한양행은 이번 SAD 결과를 바탕으로 반복투여(MAD) 임상을 통해 4주 간격 투여 시 안전성 및 내약성을 평가하고, 혈장과 뇌척수액(CSF)에서의 GL1 변화와 CNS 내 표적 결합 여부를 확인할 계획이다.

1derland@news1.kr