유한양행, 고셔병 치료제 'YH35995' 美 FDA 희귀의약품 지정

(서울=뉴스1) 구교운 기자 = 미국 식품의약국(FDA)가식품의약국(FDA)가 유한양행이 고셔병 치료제로 개발하고 있는 신약후보 물질을 희귀의약품으로 지정했다.

유한양행은 신약후보 물질 'YH35995'가 FDA로부터 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 13일 밝혔다.

FDA 희귀의약품 지정은 환자 수가 적고 치료 옵션이 제한적인 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 지정 시 임상시험 관련 세액공제, 심사 수수료 면제, 허가 후 최대 7년간 시장독점권 등의 혜택이 부여된다.

고셔병은 특정 효소 결핍으로 체내 물질대사에 이상이 발생하는 리소좀 축적 질환으로, 간·비장 비대, 빈혈, 혈소판 감소, 골격 이상 등 전신 증상을 동반하는 유전성 희귀질환이다.

특히 제3형 고셔병은 신경학적 증상이 나타나는 형태로, 해당 증상에 대해 승인된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높은 영역으로 꼽힌다.

YH35995는 글루코실세라마이드(GL1) 생성을 억제하는 글루코실세라마이드 합성효소(GCS) 억제제로, 기질감소치료법(SRT)에 해당하는 경구용 저분자 화합물이다. 전임상 연구에서 혈액뇌장벽(BBB)을 통과해 뇌 내 GL1 억제를 지속해서 유지하는 경향을 보여 제3형 고셔병의 신경학적 증상 개선에 대한 가능성을 확인했다는 설명이다.

유한양행은 앞서 식품의약품안전처로부터 YH35995의 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받고 건강인을 대상으로 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하는 최초 인체 연구를 진행 중이다.

유한양행은 이번 희귀의약품 지정을 계기로 글로벌 임상 개발과 허가 전략을 체계화하고 환자 접근성을 높이기 위한 후속 개발에 집중할 계획이다.

김열홍 유한양행 R&D총괄 사장은 "이번 FDA 희귀의약품 지정은 제3형 고셔병 환자들을 위한 새로운 치료 옵션 개발의 필요성과 YH35995의 잠재력을 대외적으로 확인한 의미 있는 성과"라며 "글로벌 규제기관과의 협의를 바탕으로 임상 개발 속도를 높여 희귀질환 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

유한양행은 이번 ODD 지정을 통해 YH35995의 글로벌 개발 및 허가 전략을 한층 가속할 방침이다.

kukoo@news1.kr