발작성 야간 혈색소뇨증 약 '피아스카이' 허가…소아에도 사용

(서울=뉴스1) 강승지 기자 = 식품의약품안전처는 40㎏ 이상인 성인 및 소아(12세 이상)의 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)의 치료에 사용하는 희귀의약품 '피아스카이주(성분명 크로발리맙)'를 24일 허가했다고 밝혔다.

발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)이란 후천성 조혈모세포 장애로 용혈 현상(적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상)으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환이다.

피아스카이는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에서 보체 매개 혈관 내 용혈을 억제하는 주사제 형태의 희귀의약품이다.

보체 단백질 C5 억제제로서 조혈모세포 장애로 인해 생성된 이상 적혈구와 C5의 결합을 막아 적혈구 용해(용혈) 방지한다.

보체(complement)는 세균·바이러스 등을 공격하고 면역반응을 보조하는 단백질이다.

이 약은 소아 대상 첫 허가로서, 이번 허가를 통해 성인 및 소아(12세 이상) 발작성 야간 혈색소뇨증의 치료제 선택 폭이 넓어질 전망이다.

식약처는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급돼 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 설명했다.

ksj@news1.kr