"아이들 삶 바꿀 치료제"…'트렘피아', 소아 건선·관절염 FDA 첫 승인

(서울=뉴스1) 김정은 기자 = 존슨앤드존슨(J&J)이 치료 공백이 컸던 소아 면역질환 분야에서 한발 앞선 주도권을 확보했다. 지금까지는 성인 환자 중심의 치료제 개발이 이어진 탓에 소아 환자들의 선택지는 제한적이었다. 이번 승인으로 J&J는 소아에서 성인까지 전 치료 주기를 아우르는 포트폴리오를 갖추게 됐다.

2일 업계에 따르면 최근 J&J는 자사의 생물학적 제제 '트렘피아'(구셀쿠맙)에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소아 적응증 확대 승인을 획득했다고 밝혔다. 이번 승인으로 트렘피아는 만 6세 이상, 체중 40㎏ 이상 소아 환자 가운데 중등도에서 중증의 판상 건선과 활동성 건선성 관절염 치료에 사용할 수 있게 됐다.

트렘피아는 이미 2017년 성인 판상 건선, 2020년 성인 건선성 관절염 치료제로 승인받은 바 있다. 이번 적응증 확대로 해당 연령대 최초이자 유일한 IL-23 억제제라는 타이틀을 확보했다.

트렘피아는 IL-23 억제제 계열로서 염증 반응의 핵심인 IL-23 신호를 차단하는 기전을 가진다. IL-23은 염증성 사이토카인의 일종으로, 면역 매개 질환의 발병과 진행에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다.

이번 승인은 임상 3상 'PROTOSTAR' 연구 결과를 근거로 했다. 연구에서 트렘피아 투여군의 56%가 16주 차에 PASI 90(피부 병변 90% 이상 개선)에 도달했으며, 위약군은 16%에 그쳤다.

피부 병변이 거의 사라진 상태를 의미하는 IGA 0/1 도달률 역시 트렘피아 투여군이 66%로, 위약군(16%) 대비 월등히 높았다. 특히 약 40%는 완전 관해에 도달했다. 건선성 관절염 적응증 확대는 성인 대상 VOYAGE와 DISCOVER 연구 데이터,PROTOSTAR 연구를 종합한 약동학적 분석이 뒷받침했다.

건선과 건선성 관절염은 대표적인 면역 매개 질환으로, 발병 연령이 낮을수록 환자와 가족의 신체적·정서적 부담이 크다. 미국에서는 매년 약 2만 명의 10세 미만 아동이 판상 건선으로, 약 1만 4000명의 아동이 건선성 관절염으로 진단받는 것으로 추정된다.

하지만 소아 환자를 위한 치료 옵션은 여전히 제한적이었다. 기존 치료제 대부분은 성인 적응증 데이터를 바탕으로 사용돼 왔던 만큼, 이번 승인으로 소아 환자군의 치료 공백이 크게 메워질 것으로 기대된다. J&J는 소아 환자를 대상으로 장기 안전성과 효능을 확인하기 위한 후속 연구도 이어갈 계획이다.

1derland@news1.kr