신라젠, 급성골수성백혈병 타깃 'BAL0891' FDA 임상 승인 신청

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 신라젠(215600)은 미국 식품의약국(FDA)에 항암제 BAL0891의 급성 골수성 백혈병(AML) 환자 대상으로 임상을 확대하는 임상시험계획(IND) 변경 승인을 신청했다고 12일 밝혔다.

이번 변경 승인 신청은 고형암을 대상으로 진행 중인 임상을 넘어 혈액암 분야까지 파이프라인을 확장해 포트폴리오를 다각화한다는 전략적 결정이다.

AML은 재발률이 높고 예후가 불량한 대표적인 혈액암으로 글로벌 항암 시장에서 새로운 치료 옵션 확보에 대한 관심이 큰 분야다. AML 치료는 고령 환자나 재발성·불응성 환자에서 어려움을 겪고 있어 분열 기전을 직접 표적하는 신규 작용기전 약물에 대한 수요가 높아지고 있다.

신라젠은 이번 임상시험계획 변경 승인이 완료되면 재발성·불응성 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 초기 임상을 시작하고 용량과 안전성, 유효성을 확인할 예정이다.

신라젠의 BAL0891은 기존 항암제와 다른 이중억제 기전(dual inhibition)을 보유한 계열내최초(First-in-class) 신약 후보물질이다. TTK(Threonine Tyrosine Kinase)와 PLK1(Polo-Like Kinase 1)을 동시에 억제해 미토틱 체크포인트(MCI)를 교란함으로써 암세포가 정상적으로 분열하지 못하도록 만든다.

BAL0891은 이러한 기전에 따라 우수한 항암 효과와 광범위한 적응증 확장 가능성을 제공할 것으로 보인다. 또 복잡한 분열 사이클을 직접 공략해 재발성·불응성 환자에게도 새로운 치료 대안을 제시할 것으로 기대된다.

BAL0891은 최근 진행한 급성 골수성 백혈병 이식 모델 전임상 연구에서 유망한 항암 활성이 확인됐다. 저용량에서 종양 억제와 생존 연장이 가능했고 BCL-2 억제제(Venetoclax) 병용 시에는 시너지 효과를 보였다.

기존 단일 PLK1 억제제는 AML 임상 3상에서 반응률 미흡과 심각한 감염성 부작용으로 개발이 중단된 바 있다. BAL0891은 TTK∙PLK1을 동시 억제하면서 정상조직 독성을 최소화할 수 있어 기존 실패 사례를 극복할 수 있을 것으로 기대된다.

신라젠 관계자는 "BAL0891이 혈액암 임상에서도 의미 있는 결과를 낸다면 약물 가치가 높아질 것이며, 전임상 결과와 현재까지의 안전성 데이터를 고려하면 기대감이 크다"면서 "고형암과 혈액암을 모두 아우르는 플랫폼 파이프라인으로 육성해 기업 가치와 글로벌 경쟁력을 제고할 것"이라고 말했다.

jin@news1.kr