삼성서울병원, 유전자 특이 망막치료제 개발 위한 MOU 체결

야맹증·터널시야 실명까지…환자 맞춤 세포치료제 개발 착수
장윤실 소장 "빛을 되찾는 연구, 이번 협약이 전환점"

최정남 싱귤래리티바이오텍 대표(왼쪽),허우성 삼성서울병원 연구부원장(삼성서울병원 제공)

(서울=뉴스1) 김규빈 기자 = 삼성서울병원이 유전성 망막질환 정밀의학 기반 치료제 개발을 위해 세포 치료제 전문 기업과 손잡는다.

16일 삼성서울병원은 세포 치료제 개발사인 싱귤래리티바이오텍과 유전성 망막질환 치료제 공동 개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다.

이날 협약식에는 허우성 삼성서울병원 연구부원장(신장내과 교수), 장윤실 세포유전자치료연구소장(소아청소년과 교수), 장종욱 우수 의약품 제조 및 품질관리 기준(GMP) 팀장(미래의학연구원 교수), 김상진 안과 교수 등이 참석했다. 싱귤래리티바이오텍에서는 최정남 대표를 비롯해 박효순 이사, 김병수 박사 등 관계자들이 함께했다.

양 기관은 이번 협약을 통해 국내 최초로 유전성 망막질환 환자 유래 유도만능줄기세포(iPS cell) 및 오가노이드 뱅크를 구축하고, 정밀의학 기반 치료제 개발에 협력할 계획이다.

유전성망막변성은 300개 이상의 원인 유전자가 관여하는 희귀 난치성 질환으로, 주로 유소년기에 야맹증, 시야 협소 등 증상이 나타나며 점차 진행돼 실명에 이를 수 있다. 현재까지 근본적 치료법이 없는 것으로 알려져 있다.

이번 협약에 따라 연구팀은 유전성 망막질환 환자의 말초혈액을 확보해 유도만능줄기세포를 제작하고, 이를 기반으로 유전자 특이적 망막 오가노이드를 생성해 치료제 후보물질 개발에 활용할 예정이다. 기존에는 동물모델을 통해 효능 평가를 진행했으나, 실제 망막 세포의 병리적 특징을 충분히 반영하기 어려운 한계가 있었다.

장윤실 세포유전자치료연구소장은 "유전성 망막질환 환자를 돕고 병을 이해하는 데 이번 협약이 중요한 이정표가 될 것"이라며 "그간 줄기세포와 유전체 연구에서 축적한 경험을 바탕으로 환자들에게 꼭 빛을 되찾아드리겠다"고 말했다.

최정남 싱귤래리티바이오텍 대표는 "이번 MOU는 국내 실명 질환 연구의 중대한 전환점이 될 것"이라며 "유전자 세포치료제(CGT)와 환자 맞춤형 약물치료제 개발이 함께 이뤄질 수 있도록 최선을 다하겠다"고 밝혔다.

rnkim@news1.kr