NASH 신약 기대감…미 아케로 후보물질, 지방간 65% 낮춰

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 바이오기업 아케로테라퓨틱스가 개발하고 있는 비알코올성지방간염(NASH) 후보물질이 임상시험에서 위약대비 지방간을 절반 넘게 줄였다.

아케로는 지난 5일 임상2b상(SYMMETRY)에서 자사 NASH 후보물질 '에프룩시페르민'(개발명 AKR-001)이 GLP-1(글루카곤 유사 펩티드1) 작용제를 함께 복용하는 환자의 간 지방을 감소시켰다고 밝혔다.

임상시험은 NASH로 인한 제2형 당뇨병을 앓고 F1-F3 등급 간 섬유증이 있는 환자 32명을 대상으로 진행했다. F1 섬유증은 최소한의 흉터를 나타내며 등급이 올라갈수록 심각하다. F3은 일반적으로 중증의 흉가를 가진 상태이다.

임상시험에 참여한 모든 환자는 치료를 시작하기 전 최소 3개월 동안 세마글루타이드(43%), 둘라글루타이드(52%) 및 리라글루타이드(5%) 등 GLP-1 수용체 작용제를 복용하고 있었다.

12주에 걸친 임상시험 결과, 에프룩시페르민 코호트(동일집단) D는 양호한 내약성과 안전성을 보여 주요 효능평가 기준을 충족했다. 내약성은 위약군 또는 이전 임상시험 결과와 전반적으로 비슷한 수준이었다. 가장 흔한 부작용은 설사, 메스꺼움, 식욕증가 등 1등급 또는 2등급 소화기계 관련 증상이었다.

간 지방의 상대적인 감소, 간 지방 절대 수치가 5% 이하로 정상화된 환자 비율 등 모든 2차 효능 평가기준도 충족했다.

에프루시페민을 투여받은 환자 16명은 간 지방이 상대적으로 평균 65% 감소했다. 또한 환자의 88%가 간 지방이 5% 이하로 정상화됐다고 보고했다. GLP-1 단독요법으로 치료받은 위약집단에서는 두 평가 기준 모두 10% 수준을 기록했다.

아울러 에프룩시페르민 치료 환자는 간 효소, 섬유화, 혈당조절, 지질 표지자 등 여러 수치에서도 유의미한 수준으로 개선됐다.

아케로 측은 "많은 주요 NASH 관련지표가 통계적으로 유의미한 개선을 보였다"며 "에프룩시페르민이 제2형당뇨 또는 비만 때문에 GLP-1 약물로 치료받는 NASH 환자에게 중요한 치료법이 될 수 있음을 보여준다"고 설명했다.

임상시험을 총괄한 스테판 해리슨 피너클임상연구소 대표는 "NASH 환자 상당수는 비만이고 제2형 당뇨병을 동반한다. 이런 동반질환을 치료하기 위해 GLP-1 치료제 사용이 빠르게 증가하는 상황"이라며 "에프룩시페르민과 GLP-1 병용요법이 적절한 내약성과 함께 여러 NASH 평가변수에서 GLP-1 치료제 단독요법보다 이점을 제공했다"고 말했다.

이어 "GLP-1 약물로 치료받는 환자 중 약 3분의 2가 간 지방증이 있다. 에프룩시페르민을 추가로 투여받은 환자들 88%에서 간 지방증이 완전히 해결됐다"고 덧붙였다.

키티 예일 아케로 최고개발책임자(CDO)는 "에프룩시페르민이 GLP-1 치료를 받는 NASH 환자 외에도 NASH 환자를 위한 단독요법으로도 잠재력이 있을 가능성이 있다고 믿고 있다"며 "전 세계 NASH 환자의 높은 미충족 수요를 해결하려는 목표 달성을 위해 올해 안에 임상3상(SYNCHRONY) 연구 2건을 시작할 수 있길 기대한다"고 말했다.

jjsung@news1.kr