실명 일으키는 지도모양위축 신약…FDA 아펠리스 '시포프레' 첫 승인

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 미국 식품의약국(FDA)이 처음으로 희귀 안질환인 지도모양위축(GA) 치료제를 승인했다.

20일 미국 아펠리스 파마슈티컬스는 FDA가 노인성 황반변성(AMD)으로 인한 GA 치료를 위한 자사 보체인자 C3 억제제 '시포프레'(성분 페그세타코플란)를 25~60일 간격으로 투여할 수 있도록 승인했다고 밝혔다.

AMD 망막 중심부에 있는 반이 손상돼 시력 장애가 생기는 질병이다. 초기 AMD는 습성 AMD와 건성 AMD라고 불리는 두 가지 형태의 실명으로 이어질 수 있고, 후기 건성 AMD는 GA라고도 하며 실명을 일으키는 주요 원인 중 하나로 알려졌다. 아펠리스에 따르면 현재 전 세계 GA를 앓는 환자는 500만명이 넘는다.

24개월간 시포브레와 위약을 투여해 비교한 임상3상(OAKS)에서 월 1회 또는 월 2회 투여한 시포브레는 위약보다 GA 병변의 성장속도를 각각 22%, 18% 늦췄다. 또 다른 임상3상(DERBY) 연구에서도 시포브레는 위약대비 GA 진행 속도를 17~18% 줄였다.

치료 효과는 투약 후 시간이 지나면서 증가해 투약 18~24개월에 가장 컸다. 부작용으로는 안구 불편감, 신생혈관성 AMD, 유리체부유물, 결막출혈 등이 보고됐다.

OAKS 임상시험을 진행한 엘레오노라 라드 미국 듀크대학교 대학병원 안과 조교수는 "10년간 망막관련 영역에서 이뤄진 가장 중요한 사건"이라고 말했다.

아펠리스는 3월 초 미국에서 출시할 예정이다. 현재 유럽의약품청(EMA) 또한 시포프레를 검토하는 중이며 오는 2024년 초 결과가 나올 것으로 예상했다.

jjsung@news1.kr