최근 5년간 EC 허가 희귀의약품 절반은 항암·대사질환 치료제

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 = 지난 5년간 유럽연합에서 허가된 희귀의약품 중 절반이 항암 또는 내분비·대사질환과 관련이 있는 것으로 나타났다.

27일 미국 바이오센추리는 지난 5년간 유럽연합 집행위원회(EC)가 허가한 희귀의약품 중 암 또는 내분비 및 대사질환 관련 치료제가 전체의 56%를 차지했다고 보도했다.

바이오센추리에 따르면 지난 2017년부터 2021년 9월 23일까지 유럽연합에서 허가를 받은 희귀의약품은 모두 91개다. 연도별로 2017년 16개, 2018년 27개, 2019년 8개, 2020년 22개 그리고 2021년 9월까지 18개다.

적응증별로 가장 큰 비중을 차지하고 있는 의약품은 항암제가 30개를 차지해 전체 91개 중 33%를 차지했다. 그 뒤를 이어 내분비·대사질환 치료제가 21개로 23.1%를 기록했다.

가장 최근에 유럽연합에서 허가받은 희귀의약품은 다국적제약사 브리스톨마이어스스큅(BMS)의 항암제인 '아베크마(성분 이데캅타진 비클류셀)'다. 아베크마는 다발성골수종 치료를 위한 CAR-T(카티)치료제로 지난 6월 유럽의약품청(EMA)산하 약물사용자문위원회(CHMP)로부터 승인 권고를 받아 유럽 집행위원회가 최종 허가했다.

아베크마 외에도 미국 인사이트와 독일 모포시스가 개발한 미만성 거대B세포림프종 치료제 '민주비(성분 타파시타맙)'와 미국 바이오마린의 연골무형성증 치료제 '복스조고(성분 보소리타이드)'가 같은달 CHMP로부터 허가권고를 받았다.

EMA가 올해 허가한 희귀의약품 18건 중 암 관련 적응증이 7건으로 거의 절반을 차지했으며 내분비 및 대사질환 관련 치료제는 4건이다. 유럽연합이 현재의 속도를 유지할 경우 올해 말까지 허가받은 희귀의약품 치료제는 22개를 기록한 지난 2020년 기록을 넘길 수도 있을 것이라고 바이오센추리는 전망했다.

바이오센추리는 또 EC가 지난 2년간 감염병과 관련된 희귀의약품을 허가하지 않았으나 최근 CHMP가 지난 7월 2개, 9월에 3개의 희귀의약품 승인을 권고했다고 설명했다. 그밖에 바이오센추리는 지난 2018년 이후 EC로부터 허가받은 희귀 안질환 치료제, 염증 및 위장질환 치료제는 전무하며 지난 5년간 허가받은 간질환 및 심혈관질환 관련 희귀의약품도 각각 1개뿐이라고 덧붙였다.

EMA로부터 희귀의약품으로 승인받기 위해선 해당 질병의 유병률이 1만명 중 5건을 넘지 않아야 하며 개발 기업이 의약품 판매로 충분한 수익을 창출할 가능성이 낮아야 한다. 따라서 유럽뿐 아니라 미국 등 다른 많은 국가에서 희귀의약품 개발을 촉진하기 위해 연구개발 및 허가 과정을 지원하거나 더 긴 독점기간을 보장하는 등으로 기업들의 희귀의약품 개발을 지원한다.

한편 미국 식품의약국(FDA)의 경우 유럽에 비해 더 많은 희귀의약품을 승인한다.

2019년 FDA 약물평가연구센터(CDER)에서 승인한 의약품 48개 중 21개(44%), 바이오의약품평가연구센터(CBER)에서 승인한 신약 5개 중 1개(20%)가 희귀의약품이었다. 바이오센추리에 따르면 올해 중반까지 FDA로부터 허가받은 희귀의약품은 27개, EC는 11개의 희귀의약품을 승인했다.

jjsung@news1.kr