GIST-화학연, '소아 뇌전증' 신약 개발 가능성 제시

(광주=뉴스1) 조영석 기자 = 생후 1년 이내 발병하는 희귀 소아 뇌전증 '드라베 증후군(SMEI)' 치료법 개발에 새로운 전기가 마련됐다.

안진희 광주과학기술원(GIST) 화학과 교수와 한국화학연구원(KRICT) 배명애·김기영 박사 공동 연구팀이 소아 난치성 뇌전증 치료를 위한 새로운 저분자 신약 후보 물질 'GM-91466'을 개발했다고 4일 GIST가 밝혔다.

GIST에 따르면 이번 연구는 드라베 증후군 주요 원인 유전자 'SCN1A 유전자'의 기능 이상을 바로잡을 수 있는 새로운 치료 방법을 제시했다는 점에서 의미가 크다.

SCN1A 유전자는 뇌 신경세포에서 신경 신호 흐름을 조절하는 단백질을 만드는 유전자로 신경 신호가 정상 전달되도록 돕는 역할을 한다. 이 유전자에 이상이 생기면 신경세포가 과도하게 흥분해 반복적인 발작이 나타날 수 있다. 그 대표 질환이 드라베 증후군이다.

드라베 증후군은 생후 1년 이내 고열을 동반한 발작으로 시작해 성장 과정에서 반복적인 경련과 발달 지연을 겪게 하는 심각한 희귀 신경질환이다. 명칭은 1978년 이 질환을 처음 체계적으로 보고한 프랑스 소아신경과 의사 샬럿 드라베의 이름에서 유래했다.

연구팀은 SCN1A 유전자 기능 이상을 재현한 작은 물고기(제브라피시) 질환 모델을 제작해 다양한 화합물의 효과를 비교했다. 그 결과, 'GM-91466'은 발작과 관련된 이상 행동을 강하게 억제하면서도 정상 개체 움직임에는 영향을 주지 않아 안정성이 큰 것으로 파악됐다.

연구팀은 GM-91466의 작용 원리도 규명했다. 이 물질은 신경전달물질 세로토닌을 만드는 효소 '트립토판 수산화효소'(TPH2)의 발현을 증가시켰으며, 그 결과 세로토닌 농도가 상승한 것으로 확인됐다.

기존 일부 약물이 세로토닌 수용체를 직접 자극하는 방식이었다면 GM-91466은 세로토닌 생성 자체를 늘려 몸의 자연스러운 조절 시스템을 활용한다는 점에서 차별화된다는 게 연구팀의 설명이다.

GM-91466은 또 체내에 투여했을 때 혈액을 통해 뇌까지 효과적으로 도달하는 것으로 나타나 향후 임상 개발 가능성을 높였다.

안 교수는 "이번 연구는 난치성 소아 뇌전증 치료에 새 전략을 제시한 것으로 드라베 증후군뿐만 아니라 유한 원리로 발생하는 다양한 신경계 질환으로도 확장될 가능성을 열었다"고 말했다.

이번 연구를 통해 개발한 기술이전 관련 협의는 GIST 기술사업화실을 통해 진행할 수 있다.

kanjoys@news1.kr