국내연구진 ‘헌팅턴병’ 새로운 치료법 발견
1만~3만 명 중 1명 꼴로 발병 희귀 뇌 질환
고유 기능 유지하며 돌연변이 단백질 형태 전환
- 허진실 기자
(대전ㆍ충남=뉴스1) 허진실 기자 = 한국과학기술원(이하 KAIST)은 생명과학과 송지준 교수 연구팀이 ‘헌팅턴병’(Huntington's disease)을 치료할 수 있는 새로운 방법을 제시했다고 2일 밝혔다.
KAIST에 따르면 헌팅턴병은 신경계에 영향을 미치는 희귀 유전성 뇌 질환이다. 경련, 신체 운동능력 저하,우울증,치매 등 다양한 증상을 동반한다.
이 질환은 헌팅틴(Huntingtin) 단백질의 아미노 말단 부위에 존재하는 글루타민 아미노산 갯수가 증가하면서 발병한다. 그러나 헌팅틴 단백질은 생체기능에 필수적이기 때문에 병을 일으키는 돌연변이 단백질만 치료하는 것이 중요하다.
송 교수 연구팀은 돌연변이 단백질의 고유기능은 유지하면서 질병을 일으키지 않는 형태로 전환해 치료하는 방법을 제안했다.
헌팅턴 병의 주된 원인은 아미노 말단 부위 조각이다. 이 조각은 질병유발 헌팅틴의 아미노 말단 부위가 잘리면서 발생한다.
연구팀은 알엔에이(RNA)의 일종인 안티센스올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide,이하 AON)로 유도된 헌팅틴 단백질(HTTd12)이 절단되지 않으면서도 정상 기능을 유지한다는 사실을 확인했다.
따라서 AON를 이용해 HTTd12를 생성하는 방법이 헌팅턴병 치료제로 개발이 가능하다는 것을 보였다.
송 교수는 “이번 연구가 치료제 개발에 새로운 길을 열어줄 것으로 기대한다ˮ고 말했다.
이번 연구는 최근 국제 저명 학술지인 ‘임상연구저널(Journal of Clinical Investigation Insights)’ 온라인판에 게재됐다.
zzonehjsil@news1.kr
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