'RNA 유전자가위'로 유전자 치료 정확성 높인다

(서울=뉴스1) 지봉철 기자 = 국내 연구진이 세포내로 자동으로 들어가는 유전자 가위를 개발했다. 유전자 가위 기술이란 세포 안에 존재하는 특정 유전자만을 절단, 제거함으로써 관련 질병을 치료하는 새로운 기술이다. 이에 따라 유전질환 치료에 새로운 전기가 될 수도 있을 것으로 기대된다.

김형범 한양대 교수팀은 세포 내로 자동으로 들어가는 유전자 가위를 개발했다고 1일 밝혔다.

연구팀은 세포투과 펩타이드를 유전자 가위 단백질 및 가이드 RNA와 각각 결합시키는데 성공하고, 세포에 처리한 결과 유전자 가위 및 가이드 RNA가 자동으로 세포 내에 들어가 타깃 유전자를 선택적으로 바꾸는 것을 확인했다.

RNA 유전자 가위는 유전자를 교정하는데 사용할 수 있지만 배양된 인간 세포 내로 전달하기 위해 플라스미드를 이용하여 세포에 전달해 왔다. 하지만 플라스미드 자체가 세포 유전체에 삽입돼 원하지 않는 돌연변이를 생성하는 문제가 있었다.

특히 이번 연구는 유전자 가위를 이용한 유전자 교정을 보다 용이하게 할 수 있어, 생체 내 유전자 가위를 사용하는 유전자 치료법 개발의 초석을 마련할 전망이다.

김형범 교수는 "유전자 가위의 전달을 안전하고 용이하게 함으로써 향후 임상 적용 가능한 유전자 가위를 이용한 유전자 치료제 개발 기반을 마련했다"고 밝혔다.

한편 IBS 유전체교정 연구단(단장 김진수) 김진수 교수팀도 독자 연구를 통해 단백질-RNA 형태의 RNA 유전자 가위를 전기 충격을 이용해 다양한 인간세포에 전달함으로써 유전체를 교정하는 방법을 개발했다.

연구팀은 RNA 유전자 가위를 단백질 및 가이드 RNA 형태로 인간 배아줄기세포에 전달함으로써 정밀하면서도 효과적인 유전자 교정에 성공했다.

김진수 단장은 "단백질-RNA 형태로 RNA 유전자 가위를 도입한 결과 기존 연구방법들에 비해 정확성이 크게 높아졌다"며 "만약 RNA 유전자 가위가 의도하지 않은 DNA 염기서열을 자르면 세포독성을 일으키거나 원하지 않는 염색체 변이를 유발할 수 있어 RNA 유전자 가위의 정확성은 유전질환 치료를 위한 핵심과제로 꼽힌다"고 강조했다.

두 연구팀의 연구성과는 유전체 분야 국제 학술지인 '지놈 리서치' 6월호 표지로 나란히 게재됐다.

janus@news1.kr