큐롬바이오사이언스, HK-660S 美 FDA 희귀의약품 지정

(서울=뉴스1) 황덕현 기자 = 큐롬바이오사이언스가 국내 임상 2상을 진행하고 있는 약물 'HK-660S'가 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀질환인 원발성 경화성 담관염 관련 희귀의약품에 지정(ODD)됐다고 29일 밝혔다.

원발성 경화성 담관염은 원인모를 간내·간외 담도의 염증과 섬유화로 인해 발생되는 만성진행형 담즙 정체성 희귀 간질환이다. 현재까지 세계적으로 효과적인 치료제가 없는 상태다.

HK-660S는 안정성이 검증된 NAD+ 촉진제로 세포 내 NAD+ 증진 기전의 항염증 및 항섬유화 경구용 치료제다. 원발성 경화성 담관염에 대한 효능은 PSC 동물모델에서 HK-660S의 투여가 PSC의 혈중 임상지표인 ALP를 감소시키고 간 조직내 항염증 및 항섬유화 효과를 발휘하는 것으로 확인된 상태다.

윤주석 큐롬바이오사이언스 대표는 이번 결과에 대해 "진행 중인 임상을 성공적으로 마무리해 원발성 경화성 담관염 환자들에게 하루 빨리 치료제를 제공할 수 있기를 바란다"고 말했다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀질환 치료제의 개발 및 허가를 지원하기 위한 제도다. 세금 감면, 허가 신청 비용 면제가 이뤄지며 제품발매가 이뤄졌을 때 7년의 독점발매권 보장 등 혜택과 인센티브를 제공받게 된다.

ace@news1.kr