입셀 "iPSC 연골세포치료제, 재생 가능성 확인…상용화 박차"

(서울=뉴스1) 강승지 기자 = 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 재생의료 기업 입셀이 연골 세포치료 후보물질 '뮤콘'(MIUChon)의 임상 연구에 속도를 내고 있다. 내년 11월까지 본임상을 마치며, 인공관절 수술 이전 단계에 선택할 수 있는 새 치료법을 구현해 내겠다는 구상이다.

입셀은 지난 20~21일 서울 스위스그랜드호텔 컨벤션센터에서 열린 '2026 한국줄기세포학회(KSSCR) 연례학술대회'에서 iPSC 유래 3차원 연골세포치료제 뮤콘의 국내 임상연구 1년 추적 결과를 발표했다고 31일 밝혔다.

발표는 학술대회 둘째 날인 21일 산업계 연사들이 나선 세션(From Bench to Business)에서 남유준 입셀 부사장(CSO)이 맡았다. 남 부사장은 뮤콘의 임상등급 제조 공정과 국내 임상연구 결과를 소개했다.

iPSC는 다 자란 체세포에 인위적인 유전자를 주입해 배아줄기세포처럼 다양한 신체 조직으로 분화할 수 있는 능력을 갖추도록 만든 세포다. 자가 재생 능력도 무한해, 재생의학과 맞춤 치료는 물론 암 등 복잡한 질병을 이해하는 데 있어 유용하다.

뮤콘은 iPSC를 연골세포로 분화시킨 뒤 다수의 세포를 3차원 구형 집합체(스페로이드)로 만들어 무릎 관절강 내에 주사하는 동종 세포치료제다. 면역 반응이 낮은 관절강에 투여돼 면역억제제 없이 연골 재생을 기대할 수 있다.

입셀은 2024년 보건복지부·식품의약품안전처 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회의 적합 승인을 받아 지난해 4월 서울성모병원에서 첫 환자 투여를 시작했다. 이는 국내 첫 iPSC 기반 세포치료제 임상 투여이자, 주사형 3차원 연골 스페로이드로는 세계 첫 사례다.

선행 임상연구는 입셀의 대표이기도 한 주지현 서울성모병원 류마티스내과 교수(가톨릭중앙의료원 첨단세포치료사업단장)가 총괄하고, 가톨릭대 의과대학 유도만능줄기세포응용연구소 임예리 교수팀과 입셀 연구진이 공동 수행했다.

남 부사장은 뮤콘을 투여받은 무릎 골관절염 환자 3명의 1년 추적관찰 결과를 공유했다. 단 한 번의 관절강 내 주사만으로 손상된 연골이 구조적으로 회복될 가능성을 사람에게서 확인했다는 점에 의미를 뒀다.

구체적으로 추적 기간 투여와 관련된 중대한 이상 반응은 관찰되지 않아 안전성이 확인됐다. 탐색적 유효성 평가로 시행한 연속(Serial) 자기공명영상 촬영(MRI)에서는 투여 전과 비교해 연골 결손 부위가 점차 줄어드는 한편, 손상됐던 부위의 연골 두께가 회복되는 양상이 관찰됐다.

남 부사장은 "해석에는 신중해야 하지만, 연골 결손이 줄고 두께가 회복되는 양상이 시간 경과에 따라 일관되게 나타났다는 점에서 의미가 있다"며 "통증 완화에 머무는 기존 치료와 달리 연골 구조 자체를 되살리는 근본 치료제(DMOAD)로서의 가능성을 보여주는 첫 신호"라고 말했다.

이 같은 결과는 입셀이 앞서 대동물 모델에서 확인한 기전 연구와도 맥을 같이한다. 입셀은 지난해 12월 비글견·미니피그 등 대동물에서 뮤콘 투여 후 연골 두께와 체적이 증가하고 결손 부위가 회복되는 작용 원리를 규명해 발표한 바 있다.

입셀은 선행 연구에서 확인된 안전성을 바탕으로 지난해 11월 보건복지부 심의위원회에서 적합 판정을 받은 30명 규모의 고위험 임상연구를 진행하고 있다. 무작위 배정·이중맹검·위약대조 설계를 적용한 이 연구는 1년 추적 관찰을 거쳐 내년 11월 종료될 예정이다.

MRI 기반 연골 볼륨 등 정량 지표를 통해 구조적 개선과 통증·기능 개선을 통계적으로 검증하는 게 목표다. 주 대표는 "앞서 이 연구를 통해 인공관절 수술 이전 단계에서 선택할 수 있는 새로운 치료 옵션이 될 수 있는지 면밀히 확인하겠다"고 밝힌 바 있다.

입셀은 현재 150억 원 규모의 시리즈B 투자 유치를 진행하고 있으며, 이를 바탕으로 뮤콘 본임상 완료와 코스닥 상장 준비에 속도를 낸다는 계획이다. 국내 최초로 GMP(우수 의약품 제조 및 품질관리 기준) 기반 임상등급 iPSC를 확보한 입셀은 관련 플랫폼 기반 사업도 확대하고 있다.

남 부사장은 "뮤콘은 국내 첫 iPSC 세포치료제 임상이라는 상징성을 넘어 이제 무작위 대조 임상으로 유효성을 입증하는 단계에 들어섰다"면서 "본임상 데이터를 바탕으로 글로벌 규제기관과의 협의와 해외 파트너링을 병행해 상용화 일정을 앞당기겠다"고 전했다.

한편, 입셀은 가톨릭대를 포함해 6개 산·학·연 유관기관과 로봇과 인공지능(AI)을 활용해 줄기세포 배양 등 바이오 연구 공정을 자동화하는 '첨단바이오 범용 자율실험실'(SDL) 구축에 나섰다. 총 82억 5000만 원 규모로 추진되는 이번 과제는 오는 2028년 12월까지 진행된다.

ksj@news1.kr