알엑스바이오, MASH 신약 후보 약효 입증…"FDA 치료제보다 우수"

(서울=뉴스1) 임여익 기자 = 마이크로RNA(miRNA) 기반 신약 개발 기업 알엑스바이오가 인간 오가노이드(장기유사체) 실험에서 대사이상 관련 지방간염(MASH) 신약 후보물질의 효능을 확인하며 글로벌 임상 개발에 속도를 낸다.

21일 알엑스바이오는 오가노이드 전문 시험기업 세라트젠과 진행한 '인간 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 간 오가노이드 기반 MASH 약물 효능 평가'에서 자사의 후보물질 'miRNA-10a'가 지방 축적 감소와 섬유화 억제, 염증 완화 등 주요 지표에서 유의미한 치료 효과를 확인했다고 밝혔다.

이번 연구에서는 지난해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 현재 유일한 MASH 치료제인 '레스메티롬(제품명 레즈디프라)'을 대조군으로 설정해 직접 비교 평가를 진행했다.

지방 축적 정도를 나타내는 중성지방(TG) 분석 결과 miRNA-10a 투여군은 대조군 대비 TG 농도가 50.4% 감소해 레스메티롬 투여군(17.02% 감소)보다 우수한 효과를 보였다.

공초점 현미경을 활용한 형광 이미지 분석에서도 miRNA-10a를 처리한 오가노이드에서 지방 세포의 크기와 개수가 감소한 것으로 나타났다.

MASH는 지방간이 염증과 섬유화로 진행되는 질환으로, 간경변과 간암으로 이어질 수 있어 새로운 치료제 개발 경쟁이 활발한 분야로 꼽힌다.

간 섬유화와 염증 개선 효과도 확인됐다. 섬유화 핵심 단백질인 'Pro-collagen I alpha 1'은 miRNA-10a 투여군에서 53% 감소해 레스메티롬 투여군(37% 감소)을 웃돌았다. 염증 유발 단백질인 'IL-6' 역시 miRNA-10a 투여군은 51% 감소해 레스메티롬 투여군(28% 감소)보다 높은 억제 효과를 나타냈다.

회사는 이번 평가가 실제 인간 세포로 제작한 3차원 간 오가노이드 모델에서 진행됐다는 점에서 임상 적용 가능성을 높이는 근거가 될 것으로 기대했다. 인간 iPSC 유래 오가노이드는 실제 환자의 간 조직과 유사한 미세환경을 구현해 약물 평가의 신뢰도가 높은 모델로 활용된다.

송명석 알엑스바이오 대표는 "이번 세라트젠과의 협업을 통해 핵심 후보물질이 글로벌 유일의 MASH 치료제인 레스메티롬보다 우수한 지방 감소와 항섬유화, 항염증 효능을 보유하고 있음을 확인했다"며 "이번 데이터를 바탕으로 국내외에서 인체용 MASH 신약 파이프라인의 임상 진입 논의를 본격화하겠다"고 말했다.

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