"DDC-02, 희귀 신경발달장애 동물모델서 인지·행동기능 회복"

(서울=뉴스1) 김정은 기자 = JW중외제약(001060)이 개발 중인 희귀 신경발달장애 치료제 후보물질 'DDC-02'가 다양한 희귀 신경발달장애 동물모델에서 인지·행동 기능을 정상 수준으로 회복시키는 비임상 연구 결과를 공개했다.

JW중외제약은 9~11일 미국 보스턴에서 열린 세계 최대 규모의 희귀의약품 전문 콘퍼런스인 'WODC USA 2026'에서 DDC-02의 비임상 연구 성과와 글로벌 개발 전략을 발표했다고 11일 밝혔다.

신경발달장애는 뇌와 신경계가 발달하는 과정에서 이상이 발생해 인지·언어·행동·운동 기능 등에 영향을 미치는 질환군이다. 대표적으로 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등이 있으며 대부분 희귀 유전질환으로 근본적인 치료제가 부족한 상황이다.

발표에 따르면 DDC-02는 피트-홉킨스 증후군, 취약 X 증후군, 레트 증후군 등 서로 다른 유전적 원인에 의해 발생하는 희귀 신경발달장애 동물모델에서 저하된 인지 및 행동 기능을 정상 동물 수준으로 회복시켰다.

DDC-02는 JW중외제약이 자체 발굴한 경구용 저분자 신약 후보물질이다. 신경발달과 신경회로 기능에 관여하는 세포 내 신호전달 경로를 조절하는 기전을 바탕으로 개발되고 있다.

회사 측은 이번 연구 결과가 DDC-02가 시냅스 가소성과 신경회로 기능에 영향을 미쳐 인지 및 행동 기능을 개선할 수 있음을 시사한다고 설명했다.

또 특정 질환의 유전적 원인에 국한되지 않고 인지 및 행동 기능 장애라는 공통 병태생리를 공유하는 다양한 희귀 신경발달장애에 적용될 가능성을 보여준다고 덧붙였다.

특히 연구에서는 증상이 충분히 진행된 성체 동물에서도 인지 및 행동 기능이 정상 수준으로 회복되는 현상이 관찰됐다.

신경발달장애는 발달 초기 형성된 신경회로 이상으로 인해 발생하는 만큼 증상이 고착된 이후에는 기능 회복이 제한적일 것으로 여겨져 왔다.

그러나 DDC-02는 성체 모델에서도 유의미한 회복 효과를 보여 성숙한 신경회로에서도 기능적 재구성과 회복이 가능할 수 있음을 시사했다고 회사 측은 설명했다.

JW중외제약은 DDC-02의 첫 임상 적응증으로 피트-홉킨스 증후군을 검토하고 있으며 2028년 글로벌 다국가 임상시험 진입을 목표로 개발을 추진하고 있다. 이후 취약 X 증후군과 레트 증후군 등으로 적응증을 확대해 나갈 계획이다.

1derland@news1.kr