큐로셀 '림카토주' 정식 제조판매 품목허가 승인…국내 제42호 신약(종합)

(서울=뉴스1) 문대현 강승지 기자 = 큐로셀(372320)이 국내 최초로 개발한 CAR-T 치료제 '림카토'(RIMQARTO®·안발캅타젠오토류셀)가 29일 식품의약품안전처로부터 첨단재생바이오법에 따른 정식 제조판매 품목허가를 획득했다.

림카토는 이번 승인으로 국내 개발 제42호 신약에 이름을 올렸다. 국내 기업이 최초로 CAR-T 치료제 상용화에 성공했다는 점에서 큰 의미를 갖는다.

림카토는 큐로셀이 자체 개발한 OVIS™(Overcome Immune Suppression) 기술이 적용된 차세대 CD19 CAR-T 치료제로 주목받고 있다. 이 기술은 종양 미세환경 내 면역억제 신호를 제어해 ‘T세포 탈진(T-cell exhaustion)’ 문제를 개선하고, 항암 활성을 보다 장기간 유지하도록 설계됐다.

림카토는 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발하거나 불응한 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL) 성인 환자를 대상으로 적응증을 승인받았다.

이번 신약허가의 근거가 된 임상 2상 시험에서 림카토는 객관적 반응률(ORR) 75.3%, 완전관해율(CR) 67.1%를 기록했다. 또한 안전성 측면에서도 CAR-T 치료의 대표 부작용인 중증 사이토카인 방출 증후군(CRS) 발생률 10%와 중증 신경독성(ICANS) 발생률 5%로 안전성을 확인했다.

당초 3상 조건부허가를 신청했으나, 식약처는 허가 과정에서 3차 요법의 림프종 치료제로 사용되는 신규 CAR-T 제제임을 감안해 3상 임상시험을 면제했다. 대신 다른 글로벌 CAR-T 치료제와 마찬가지로 허가 후 장기추적조사와 위해성 관리계획 등을 통해 안전성과 유효성을 지속해서 확인하는 조건으로 정식 허가했다.

이번 허가는 식품의약품안전처의 신속심사 제도와 정부 연구개발사업의 전주기 지원이 결합한 성과로 평가된다. 림카토는 보건복지부 연구개발지원사업과 범부처 국가신약개발사업단의 지원 아래 개발됐으며, 식약처의 첨단바이오의약품 '바이오챌린저 프로그램', '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)', 신속처리 대상 지정 등을 통해 개발 단계부터 허가 심사까지 효율성과 속도를 높였다.

식약처는 이 약을 '바이오챌린저' 대상과 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계' 제33호로 지정해 개발 초기 단계부터 맞춤형 상담과 신속심사를 통해 제품화를 지원했다.

또한 림카토는 보건복지부의 '허가-평가-협상 병행 시범사업' 대상 품목으로 선정돼 품목허가 이후 건강보험 급여 등재까지의 기간도 단축될 것으로 기대된다.

김건수 큐로셀 대표는 "림카토 허가는 우리나라 신약개발 역사에 커다란 이정표가 되었다. 지금까지 노력해 주신 많은 분들께 감사드린다"며 "CAR-T 기술의 불모지였던 국내에서 연구를 시작한 이후 첫 신약허가를 받게 됐다. 축적해 온 역량과 경험을 바탕으로 앞으로는 국내 CAR-T 기술의 글로벌 성공을 위해 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편 큐로셀은 림카토 국내 허가 이후 일본 시장 진출과 2차 치료제 적응증 확대를 추진 중이다. 자가면역질환과 고형암 분야로의 연구개발(R&D)을 단계적으로 진행하고 있다.

림카토를 기반으로 적응증 확대와 글로벌 진출, 차세대 파이프라인 개발을 동시에 추진할 계획이다. 아울러 고형암과 자가면역질환 영역까지 적용 범위를 넓혀 CAR-T 플랫폼의 확장성을 지속해서 입증할 방침이다.

eggod6112@news1.kr