이엔셀, 샤르코마리투스병 치료제 'EN001' 2a상계획 신청

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = 이엔셀(456070)은 샤르코마리투스병(CMT) 1A형 환자 대상으로 식품의약품안전처에 임상 1b/2a상 변경신청을 완료해 통합 임상 돌입을 본격화했다고 18일 밝혔다.

이엔셀은 이번 통합 임상 전략으로 연구에 속도를 낼 방침이다. 임상 1b상 종료 후 2a상으로 넘어가기까지 소요되는 시간을 대폭 줄일 수 있어 전체적인 신약 개발 속도를 높일 수 있다는 평가다.

임상시험 효율성도 높일 전망이다. 하나의 임상시험계획서 안에서 안전성과 유효성을 동시에 평가한다. 불필요한 행정 절차와 자원 낭비를 줄일 수 있게 됐다. 이 같은 통합 전략은 개발 비용 부담이 큰 희귀질환 치료제 개발에 있어 유리한 방법 중 하나다.

CMT는 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제가 없어 의료미충족수요가 높다.

EN001 임상 1b상은 CMT 1A형 환자에게 EN001 반복 투여 시 안전성, 유효성을 평가하기 위해 고안됐다. 최병옥 삼성서울병원 신경과 교수가 임상시험책임자다.

고용량군 환자 대상 첫 투여는 지난해 12월 개시됐다. 저용량군 3명 투여 후 용량제한독성(DLT) 발생이 없어 안전성검토위원회 검토 후 고용량군 투여를 진행했다.

저용량군 대비 2배 높은 용량의 고용량군 연구는 환자 3명을 대상으로 진행했다. 최근 환자 투여 종료 후 안전성검토위원회를 통과하며 임상 1b 단계에서 안전성과 내약성, 탐색적 유효성까지 긍정적인 결과를 확인했다.

이엔셀은 이번 통합 임상을 통해 1b상에서는 EN001 반복 투여의 안전성, 내약성에 근거한 최대내약용량(MTD)과 2a상 권장용량(RP2D)을 결정한다.

2a상에서는 기준일 대비 24주 시점의 CMT 신경병척도(CMTNSv2)의 변화량을 통해 가짜 약(위약) 대비 EN001의 유효성을 평가한다는 계획이다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포의 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징을 지니고 있다.

EN001은 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고, 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다. 지난 2월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

CMT는 희귀질환으로 분류돼 임상 2상 종료 후 조건부 품목허가를 신청할 수 있다.

이엔셀 관계자는 "EN001은 저용량군, 고용량군 환자 투여 시 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인해 이번 통합 임상으로 변경 신청을 완료했다"면서 "1b/2a상으로 진입하게 된 만큼 보다 속도감있고 효율적인 통합 임상을 진행해 CMT 환자들에게 적기에 제공될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.

한편, 이엔셀은 지난해 CMT 1E 환자들을 대상으로 진행한 임상 연구를 성공적으로 종료한 바 있어 현재 삼성서울병원과 함께 첨단재생치료 개시를 준비 중이다.

jin@news1.kr