GC녹십자, 희귀질환 신약 후보 2개 비임상서 효능 확인

(서울=뉴스1) 황진중 기자 = GC녹십자(006280)는 지난 3일부터 7일까지 미국 샌디에이고에서 진행된 '월드 심포지엄'(WORLD Symposium 2025)에서 리소좀축적질환(LSD)과 관련한 신약 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.

월드 심포지엄은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 'GM1 강글리오시드증'(GM1) 경구용 샤페론 신약 후보물질 'GC2126A'의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 신약 후보물질 'GC1130A'의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 진행하고 다양한 희귀질환 최신 연구 동향을 파악했다.

GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명당 1명꼴로 발생한다고 알려져 있으며, 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작, 근육 약화 등이 동반된다. 시장에 출시된 치료제는 아직 없다.

GC녹십자는 이번 포스터 발표를 통해 ‘GM1’에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구 결과를 소개했다. 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-갈락토시다아제(galactosidase) 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인했다. 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70% 이상의 GM1-강글리오사이드 축적 감소 효력이 보인다는 비임상결과를 공유했다.

GC녹십자는 또 MPSIIIA 신약 후보물질 GC1130A의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 이어갔다.

MPSIIIA은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌 손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가받은 치료제가 없어 미충족 의료수요가 매우 높다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오 혁신 신약(First-in-Class)이다. 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식(ICV)이다.

ICV 방식은 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 국내와 미국, 일본 등에서 임상 1상시험계획을 승인받고 글로벌 임상을 진행하고 있다.

GC녹십자 이번 포스터 발표를 통해 ICV 방식으로 약물을 전달하는 것이 척추강 내 직접 투여(IT) 대비 뛰어난 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속해서 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.

jin@news1.kr