희귀 다발신경병증 치료제 허가…신속심사 제원체계 58호

(서울=뉴스1) 천선휴 기자 = 식품의약품안전처는 트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 치료에 사용하는 희귀신약 '와이누아오토인젝터주45밀리그램(에플론테르센나트륨)'을 허가했다고 13일 밝혔다.

트랜스티레틴(TTR) 가족성 아밀로이드성 다발신경병증은 간에서 생성되는 TTR 단백질의 유전적 변이로 말초신경계에 비정상적인 아밀로이드가 축적되면서 발생하는 희귀질환이다.

질환이 진행되면 손발 저림과 감각 이상, 근력 저하 등 다발신경병증이 나타나고 점차 일상생활에 어려움을 겪을 수 있다.

이번에 허가된 와이누아오토인젝터주45밀리그램은 1단계 또는 2단계 다발신경병증 환자를 대상으로 사용하는 월 1회 피하주사제다.

주성분인 에플론테르센나트륨은 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 계열 치료제로, 간세포에서 TTR 단백질의 합성을 억제해 비정상적인 아밀로이드 침착을 막는 기전으로 작용한다.

식약처는 해당 의약품을 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT) 제58호로 지정해 신속심사를 진행했으며 이를 통해 희귀질환 환자의 치료 접근성을 높이는 데 기여할 것으로 기대했다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 바탕으로 안전성과 효과성이 확인된 치료제를 신속하게 심사·허가해 희귀질환 환자의 치료 기회를 확대하겠다"고 말했다.

sssunhue@news1.kr