에이치엘비 미국 자회사 엘레바 로고. © 뉴스1

세계 첫 선양낭성암(이하 선낭암) 신약 개발에 도전한 에이치엘비가 최근 마무리한 임상2상 결과를 오는 6월 3일(현지시간) 미국 시카고에서 열리는 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표한다. 에이치엘비는 이 결과를 토대로 미국 식품의약국(FDA)과 조건부 허가 가능성을 타진할 계획이다.

에이치엘비 관계자는 "미국과 한국에서 진행한 선낭암 1차 치료제 임상2상 결과를 ASCO에서 발표할 것"이라며 "임상결과를 통해 곧 FDA와 미팅을 갖고 조건부 허가 가능성을 타진할 것"이라고 밝혔다. 해당 신약물질은 에이치엘비의 핵심 파이프라인인 표적항암물질 '리보세라닙(rivoceranib)'이다. 에이치엘비는 리보세라닙에 대해 최근 간암 환자 대상으로 중국 항서제약의 면역항암제 '캄렐리주맙'과 함께 투여한 글로벌 임상3상에서 1차 유효성 지표를 충족했다고 밝혀, FDA의 허가 가능성을 높이기도 했다.

선낭암에 대해선 리보세라닙 단독 투여가 이뤄졌다. 선낭암은 보통 침샘암으로 불리는 희귀질환으로 미국에서만 매년 1200명 이상의 환자가 발생하고 있다. 하지만 반복적인 수술이나 방사선 치료 외에는 이렇다 할 치료제가 없어 의료계의 미충족 수요가 매우 높은 난치성 질병이다.

특히 선낭암은 조직학적으로 워낙 다양하고 복잡해 미리 감별하기가 어렵고, 타액선 전반에 다발적으로 발생해 치료 부위를 특정하기가 매우 까다롭다. 또 신경을 따라 국소재발하는 경향이 높고, 수술이나 방사능 등 치료 후에도 폐나 뼈, 내장, 뇌 등으로 원격전이가 일어나는 악명 높은 암종이다. 이렇다 보니 많은 글로벌 제약사들이 보유한 신약물질로 연구자 임상만 시도해왔고, 현재까지 허가 목적 임상은 진행된 게 없을 정도다.

세계 첫 신약 허가를 목적으로 진행한 이번 임상2상은 에이치엘비의 미국 자회사 엘레바가 수행했다. 엘레바는 앞서 FDA로부터 임상2상 시험계획(IND)을 승인받은 후, 2020년 3월 리보세라닙을 단독요법으로 첫 환자 투약을 시작했다.

당초 55명의 환자 모집을 목표로 했으나 환자 모집이 8개월만에 완료돼 전문의들과 환자들의 요청을 받아들여 임상규모를 80명으로 확대했다. 보통 10~30명 정도의 환자를 대상으로 진행하는 연구자 임상들과는 구별되는 세계 최대 규모다.  

이번 선낭암 임상은 기존에 허가받은 치료제가 없는 만큼 대조군 없이 객관적반응률(ORR)을 1차 지표로 전체생존기간(OS), 무진행생존기간(PFS)을 확인하는 형태로 진행됐다. 

심경재 HLB 대외협력팀 이사는 “선낭암은 기존에 선행된 여러 항암제의 연구자 임상에서 암세포가 전혀 반응을 보이지 않거나(ORR 0%), 5~10% 수준의 낮은 반응률을 보이는 등 치료 개선 정도가 매우 낮고 까다로운 암종으로 꼽힌다”고 설명했다.

이어 “치료제 개발이 가장 어려운 분야인 간세포암을 적응증으로 한 1차 치료제 목표의 글로벌 임상3상에서 대단히 고무적인 결과를 확인한 것에 이어, 글로벌 제약업계에서 난공불락으로 간주된 선낭암에 대해서도 의미있는 결과를 확인하게 된다면 기업가치는 전면 재평가될 것으로 기대한다”고 밝혔다.

심 이사는 “특히 이번 간암 임상 결과를 통해 리보세라닙의 다양한 효능이 확인될 경우, 글로벌 항암 신약 개발의 트렌드인 병용요법에 리보세라닙이 좋은 파트너 약물 후보로 선택되는 기회가 크게 확장될 것”이라고 덧붙였다.

1차 유효성 지표를 충족한 간암 임상 결과는 전체 데이터가 취합되는 대로 유럽암학회(ESMO)에서 발표될 예정이다. 에이치엘비는 이 기간 중 FDA와 협의를 통해 신약 판매허가신청(NDA) 절차도 진행할 계획이다.  

리보세라닙의 신약 개발과 NDA는 지난 3월 엘레바 대표이사로 취임한 정세호 박사와, CMO로 취임한 장성훈 박사가 주도하고 있다.  

리보세라닙은 암이 산소와 영양분을 공급받기 위해 생성하는 신생혈관성장인자(VEFGR-2)를 차단하는 작용기전을 갖는다.


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