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화이자·상가모의 혈우병 A형 치료제 임상3상 첫 투여

첫 유전자 치료제기대…향후 5년간 추적관찰
경쟁사 BioMarin 승인 보류로 격차 좁혀

(바이오센추리=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2020-10-08 20:03 송고 | 2020-10-08 20:33 최종수정
미국 맨해튼에 소재하고 있는 화이자 본사 건물 © 로이터=뉴스1 © News1 박형기 기자

다국적제약사 화이자(Pfizer Inc.)와 미국 상가모테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics Inc.)가 개발하고 있는 혈우병 A형 치료제가 임상3상에 들어갔다.

미국 바이오전문매체 바이오센추리는 8일(현지시간) 화이자와 상가모가 개발 중인 혈우병 A유전자 치료제 훕 'SB-525(지록토코진 피텔파르보베크, giroctocogene fitelparvovec)'가 임상3상(AFFINE)에서 첫 환자에게 투여됐다고 전했다.

앞서 같은 혈우병 유전자치료제를 개발하고 있던 미국 바이오마린(BioMarin Pharmaceutical Inc.)이 지난 8월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 심사완료공문(CRL)을 통해 최종 보완요구를 받았다. 이에 따라 화이자·상가모의 혈우병 유전자치료제가 현재 앞서고 있는 바이오마린 치료제와의 격차를 좁힐 것이란 관측이다. 

이번 SB-525의 임상시험은 다기관 오픈라벨, 단일군 방식으로 설계됐다. 또한 최대 5년간 중등도에서 중증 혈우병A 환자들을 대상으로 SB-525와 표준 치료제의 연간출혈비율(ABR)을 추적 관찰할 계획이다.

임상시험이 계획대로 진행되고 효능 입증에 성공한다면 2021년 10월 말에는 첫 1년 추적결과를 볼 수 있을 예정이다.

양사는 그렇게 될 경우 앞서 승인신청을 했던 바이오마린의 '록타비안(성분 발록토코진 록사파보벡)'과 비슷한 시기에 심사에 들어갈 수 있을 것으로 기대했다. 록타비안은 추가 자료를 요구한 FDA의 권고에 따라 2년간의 ABR 데이터를 추가로 제출할 경우 그 시기는 2021년 11월 경으로 예상된다.

하지만 화이자와 상가모 또한 1년 치 데이터로는 FDA를 만족시키기에 충분하지 않을 수 있다. 만약 SB-525도 바이오마린과 동일하게 2년 치 자료를 제출해야 할 경우 심사가 2022년 10월로 늦춰질 수 있다.

혈우병은 유전자의 돌연변이로 혈액 내 응고인자가 부족해 발생하는 출혈성 질환이다. 8인자(factorVIII)가 부족할 경우 A형, 9인자(Factor IX)가 부족하면 B형으로 분류한다. 관절과 골격근육에서 출혈이 발생해 혈우병성 관절병증 등 합병증이 발생한다.

록타비안은 임상1·2상 고용량군에서 1년차(60.3IU/dL)에서 4년차(16.4IU/dL)까지 8인자 활성이 점차 감소했다. SB-525는 임상1·2상 61주차에 8인자 중앙값이 64.2IU/dL로 록타비안보다 조금 높은 수치를 기록했다.

화이자와 상가모는 또한 임상 9~52주차 평균 8인자 활성이 71%로 임상적으로 의미 있는 수준이었다고 보고했다.

바이오센추리에 따르면 현재 록타비안과 SB-525외에도 7개의 유전자치료제가 A형 혈우병 치료를 위해 개발되고 있다. 앞서 언급한 2개 후보물질 외에도 다국적제약사 바이엘(Bayer AG)과 협업중인 미국 울트라제닉스 파마수티컬스(Ultragenyx Pharmaceutical Inc.)의 'DTX201'와 미국 스파크테라퓨틱스로부터 인수한 다국적제약사 로슈(Roche)의 'RG6357'가 현재 임상1·2상 단계에 진입했다.

© News1 최수아 디자이너


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jjsung@news1.kr