안성민·장기호 이뮤노포지 공동대표.© 뉴스1

국내 바이오기업 이뮤노포지는 자사가 개발 중인 근골격계 희귀질환 약물 ‘PF1801’이 최근 미국 식품의약국(FDA)로부터 임상2a상(2상 후기) 승인을 받았다고 19일 밝혔다. PF1801은 지난 2020년 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받은 바 있다. 이번에 듀시엔형근이영양증(DMD) 환자 대상 임상2상 승인으로 연구개발 과정이 진척된 것이다.

DMD는 근육단백질을 합성하는 유전자 이상으로 발생한다. 시간이 흐르면서 근력이 악화되는 희귀질환으로 근이영양증 중에서도 빈도가 높은 유전성 질환이다.

이뮤노포지는 앞서 미국 대학병원과 임상수탁기관(CRO)와 임상 준비를 진행해왔다. 임상은 미국에서 시작할 예정이다.

안성민 이뮤노포지 대표는 "올 3분기 미국서 DMD 환자 대상으로 PF1801 글로벌 임상 개발을 본격화할 것”이라며 “첨단기술의 발달 속에서도 치료제의 부재로 고통받는 희귀난치병 환자들에게 중요한 치료 대안이 될 수 있을 것으로 기대한다”고 밝혔다. 장기호 공동대표는 “현재 PF1801의 임상 결과에 대해 많은 글로벌 제약사가 관심을 가지고 기다리고 있다”며 "임상이 성공적으로 마무리되면 글로벌 제약사와의 기술이전 계약을 통해 전세계 환자 대상의 후속 임상 허가를 진행할 예정”이라고 말했다.

이뮤노포지는 PF1801를 통해 DMD 뿐 아니라 다발성근염(PM)에 대해서도 FDA로부터 희귀의약품지정을 받은 바 있다. 지난해에는 210억 원 규모의 시리즈B 펀딩을 마쳤다. 이를 바탕으로, 2023년 PF1801의 미국 임상2상 진행과 더불어 해외 기술이전 계약을 1건 이상 완료하고 기술특례상장을 통해 2025년까지 코스닥 상장을 완료한다는 목표이다.


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