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한미약품이 희귀질환인 선천성 고인슐린증(CHI)을 치료하는 신약 후보물질 개발에 속도를 낸다.

26일 식품의약품안전처에 따르면 한미약품은 전날 CHI 신약 후보물질 HM15136(성분명 에페거글루카곤) 국내 임상 2상시험계획을 승인받았다.이번 임상은 CHI를 앓는 만 2세 이상 대상자를 모집해 8주 동안 HM15136 투여의 안전성, 내약성, 약동학 등을 평가하기 위한 2상 연구다.

CHI는 2만5000명~5만 명당 1명꼴로 발병하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제는 1개 품목이다. 그러나 치료 반응률이 낮다는 한계가 있다. 환자들은 허가 이외의 의약품을 사용하거나 부작용을 감수하고 췌장을 절제하는 수술에 의존하고 있다. 주로 신생아 시기에 발병하는 이 병은 심각하고 지속적인 저혈당을 일으키는 질환이다.

HM15136은 글루카곤 유사체가 인간 면역글로불린의 불변부위와 화학적으로 결합한 지속형 글루카곤 수용체 작용제다. 바이오의약품 약효를 지속하는 플랫폼 기술 '랩스커버리'가 적용된 주 1회 투여 신약 후보물질이다.HM15136은 개선된 약동학적 특성, 글루카곤 수용체 작용제의 주요 생리학적 효과 등에 기반을 두고 CHI뿐만 아니라 비만 수술 후 저혈당증(PBH)과 같은 만성 저혈당 치료제로도 개발할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다.

한미약품은 이번에 승인을 받은 HM15136 국내 임상 2상 외에도 미국 의료기관 3곳, 영국 2곳, 독일 1곳, 이스라엘 1곳 등에서 글로벌 임상 2상을 진행 중이다. CHI를 앓고 있는 만 2세 이상 대상자 16명을 모집하고 있다.

HM15136 글로벌 임상 2상은 지난 2021년 10월 시작됐다. 목표연구완료일은 2025년 3월이다.

HM15136은 건강한 피험자 56명을 대상으로 진행한 임상 1상에서 최대 17일까지 공복 혈당 수치를 현저히 증가시키는 효과를 나타냈다. 또 모든 투여 용량에서 심각한 부작용은 발생하지 않았다.

HM15136은 혁신 잠재력을 인정받아 2018년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA), 2019년 식약처로부터 CHI 적응증 대상 희귀의약품으로 지정됐다. 2020년엔 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)으로 지정을 받았다. 같은 해 EMA로부터 인슐린 자가면역증후군 적응증의 희귀의약품으로 지정됐다.

HM15136의 또 다른 이름은 에페거글루카곤이다. 에페거글루카곤은 랩스커버리가 적용된 단백질을 뜻하는 'ef-'라는 접두사와 글루카곤 수용체 작용제를 뜻하는 접미사 '-glucagon'이 붙은 이름이다. 랩스커버리 기술이 적용된 지속형 글루카곤 유사체라는 의미를 갖고 있다. 앞으로 해당 성분을 포함한 제품에는 에페거글루카곤을 일반명으로 통일해 사용해야 한다.


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