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GSK, 신약개발 위해 버클리대와 유전자가위 기술 협업

CRISPR의 발명가중 한명인 다우드나 교수 팀과 제휴
5년간 6700만달러 지원…유전자 변화와 질병 관계 규명

(서울=뉴스1) 성재준 바이오전문기자 | 2019-06-17 18:46 송고
다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)은 신약개발을 위해 유전자편집기술인 크리스퍼(CRISPR)유전자가위 기술을 활용한다고 발표했다. © AFP=뉴스1

영국에 본사를 둔 다국적 제약사 글락소스미스클라인(GSK)이 미국 캘리포니아대학교와 유전체 연구를 토대로 신약 발굴을 추진하기 위해 제휴를 맺었다.

GSK는 지난 13일(현지시간) 캘리포니아대와 유전자 편집 기술을 신약발굴에 활용하기 위한 제휴를 체결했다고 밝혔다. GSK는 캘리포니아대학교와 협력해 유전자 변이가 어떻게 질병을 유발하는지 조사하고 3세대 유전자 편집기술인 크리스퍼(CRISPR) 유전자가위를 사용해 신약 발견을 위한 공동연구를 진행한다.

이들은 캘리포니아 주립대의 샌프란시스코 캠퍼스(UC샌프란시스코) 근처에 새로운 연구소를 설립할 예정이다. GSK는 5년 동안 최대 6700만달러(795억원)의 자금을 지원한다. 

유전자연구소(Laboratory for Genomics Research, LGR)에서는 크리스퍼 유전자가위를 기반으로 한 도구를 개발해 개인의 유전자 구성의 작은 변화가 질병의 위험을 어떻게 증가시키는지 연구한다. 

LGR은 크리스퍼 유전자가위 기술의 발명자 중 한명인 캘리포니아대 버클리캠퍼스(UC버클리)의 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna) 교수와 크리스퍼 유전자가위 스크리닝 기술의 선구자인 UC샌프란시스코의 조나단 와이스먼(Jonathan Weissman) 교수, GSK의 수석 책임과학자 겸 연구개발 부문 사장인 할 배런(Hal Barron) 박사에 의해 설립됐다. 연구소에는 대학 측이 정규직 24명을, GSK가 14명을 고용해 면역학, 종양학, 신경학에 초점을 두고 연구를 진행할 예정이다. 또한 GSK의 인공지능 기계학습(머신러닝)팀이 자체 연구 결과를 분석하는 데 필요한 연산 도구를 만들 예정이다.

GSK는 성명에서 인간유전학에 관한 정보가 폭발적으로 증가하고 있으며 사람의 유전자 구성에서 작은 변화가 질병 위험을 증가시키는 원인을 이해하기 위한 강력한 도구가 필요하다고 언급했다. 기능유전체학(functional genomics)이라는 분야에 사용하는 크리스퍼 유전자가위는 한 때 불가능했던 것을 가능하게 한다고 설명했다. 과학자들은 이러한 연구를 통해 의약품이 될 가능성이 높은 새로운 치료제의 발견 및 개발이 가능할 것으로 보고 있다.

배런 박사는 "기술은 GSK 혁신전략의 핵심이며, 크리스퍼는 우리 시대에 가장 중요한 기술 중 하나"라며 "새 연구소가 제니퍼 교수와 조나단 교수가 가진 전문지식의 도움을 받아 유전자와 질병 간 상관관계에 대한 과학적 이해를 발전시키고 보다 신속하게 더 나은 의약품을 찾는데 도움이 될 것"이라고 강조했다.

다우드나 교수는 성명에서 "지난 7년 동안 크리스퍼 유전자가위는 학문적 연구를 변화시켜 왔지만 새로운 혁신으로 이어질 수 있는 연구를 촉진시키려는 집중적인 노력이 없었다"며 LGR은 크리스퍼 유전자 가위 편집기술을 이용해 창의적인 과학이 신약개발에 도움이 될 강력한 기술과 제휴하는 공간을 구축할 것이다. 누구도 상상조차 할 수 없는 연구를 할 수 있을 것"이라고 말했다.

또한 와이스만 교수는 "우리의 주요 목표 중 하나는 전적으로 이 분야를 발전시키고 가능한 광범위하게 이러한 도구를 사용할 수 있도록 하는 것"이라며 "LGR 센터는 양 캠퍼스의 과학자들이 자신의 연구실에서도 연구를 진행시킬 수 있는 기회를 줄 것"이라고 말했다.

이 새로운 연구소는 또한 UC버클리와 UC샌프란시스코의 연구원들을 지원할 예정이다. 연구원들은 이 기술을 사용해 유전자가 어떻게 작용하는지를 탐구하고 생체의학적 또는 생물학적인 질문을 해결하기 위한 도구를 만들 수 있다.

이번 협력은 GSK가 유전자 정보 분석업체 23앤드미(23andMe)와 맺은 기존 제휴와 연계해 진행될 예정이다. 인공지능과 머신러닝을 적용해 유전적 변이와 질병의 상관관계를 확인함으로써 연구자들은 가장 큰 혜택을 받을 가능성이 있는 환자들을 임상실험에 선발해 약물 개발 과정을 가속화할 수 있다.

LGR의 궁극적인 목표는 유전학에 대한 이해를 심화시키고 새로운 표적을 발견하며 제약 산업을 위한 표준 방식이 될 차세대 기술을 개발하는 것이다.

© News1 최수아 디자이너

크리스퍼(CRISPR) 유전자가위란 “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”의 영문 머리글자로 “규칙적인 간격을 갖는 짧은 회문(回文)구조 반복단위의 배열”이라는 뜻이다.

과학자들은 DNA를 정밀하게 절단하기 위해 이 유전자가위 시스템을 사용한다. 유전자 편집도구인 크리스퍼 유전자 가위를 이용해 DNA 염기서열의 순서를 바꾸거나 염기서열 분석을 통해 새로운 DNA 조각으로 유전적 결함의 치료가 가능하다. 

동식물의 형질 개량, 유전자 치료, 해충 퇴치, 멸종 동물의 복원 등 광범위한 분야에 이용될 수 있어 파급력이 매우 클 것으로 예상되며 전 세계적으로 기술개발 뿐 아니라 특허권 선점을 위한 경쟁도 치열하다.

크리스퍼 유전자가위 관련 첫 특허 출원은 2012년 5월에 UC버클리의 다우드나 교수, 그리고 공동으로 연구했던 스웨덴 출신의 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier) 박사다. 이어 2012년 10월에 김진수 전 서울대 교수가 대주주인 한국기업 툴젠을 통해 특허출원을 했고 12월에는 하버드대학과 매사추세츠 공과 대학(MIT)이 공동으로 설립한 브로드연구소(Broad Institute)의 장 펑(Feng Zhang) 교수가 역시 크리스퍼 유전자가위기술 관련 특허를 출원했다.

그러나 특허 명세서에 기재된 구체적 내용과 범위가 조금씩 달라 분쟁이 지속되고 있다. 

다우드나 교수의 UC버클리는 특허 명세서의 청구항에 ‘진핵세포’라고 명시하지 않은 반면, 툴젠은 진핵세포의 핵 등을 언급했고, 브로드연구소는 진핵세포에서 유전자편집에 대한 구체적인 기술을 특허로 청구했다. 또한 가장 늦게 특허를 출원한 장 펑의 브로드연구소가 신속심사제도(Track one)를 통해 2014년 4월에 먼저 특허등록을 받았다. 반면 최초 발명자이자 가장 먼저 특허를 출원했던 UC버클리의 다우드나 교수팀은 2018년 6월에야 첫 특허를 등록했다. 

이후 크리스퍼 유전자가위 기술의 원천특허를 둘러싼 분쟁은 UC버클리와 브로드연구소간 치열하게 전개되고 있다.


jjsung@