라정찬 네이처셀 대표 © News1 최현규 기자

네이처셀의 줄기세포 관절염치료제 '조인트스템'의 국내 조건부 판매허가 반려로 인해 시가총액이 하루만에 1조원 가까이 증발했다.19일 증시에서 네이처셀은 장 시작과 함께 가격제한폭(29.90%) 4만3600원까지 떨어져 그대로 장을 마쳤다. 시가총액은 전 거래일인 16일 3조2920억원에서 이날 2조3080억원으로 1조원 가까이 감소했다.

네이처셀 주가 하락은 지난 13일 식품의약품안전처 중앙약사심의위원회(이하 중앙약심)가 조인트스템의 조건부 허가를 반려됐다는 소식이 알려지면서 벌어졌다. 시장에서는 네이처셀이 이달 중앙약심 심사를 통해 임상2상 단계에서 국내 시판허가를 받을 것으로 기대했다.

이 때문에 네이처셀의 주가는 조건부 허가 논의가 시작된 지난해 4월부터 오름세를 보였다. 네이처셀의 주가는 2017년 3월 17일 4565원에서 지난 16일 6만2200원으로 무려 1236% 급등했다.

그동안 네이처셀은 2017년 11월과 2018년 1월 2차례에 걸쳐 허가심사 보완제료를 제출해 최종 결과만 앞두고 있었다. 그러나 중앙약심은 조건부 허가를 위한 조인트스템의 임상2상 시험자료가 부적합한 것으로 결론냈다. 심의에 참여한 한 위원은 "조건부 품목허가를 받기 위해서는 과학적 기준을 충족하는 확증적 임상시험이어야 한다"며 "조인트스템의 임상시험은 무작위배정, 대조, 눈가림 등 시험방법이 조건에 부합하지 않는다"고 평가했다.

식약처 및 심의위원들은 조인트스템의 치료 목적이 희귀질환이 아닌 관절염임에도 불구하고 임상시험 환자가 13명에 불과해 임상 효능을 입증하기 어렵다고 봤다. 또 심사자료에는 환자의 관절 부위가 개선된 MRI 결과값도 있었지만, 질병이 그대로 진행된 환자가 전체의 53.85%에 해당해 신뢰성을 얻기 어렵다고 심사했다.

네이처셀은 이번주 내로 식약처와 회의를 진행해 앞으로 이의신청 등 대응방향을 결정할 계획이다. 라정찬 네이처셀 대표는 지난 18일 홈페이지를 통해 "조인트스템 임상계획이 조건부 허가에 부합하지 않는다는 의견은 맞지 않다고 생각한다"고 입장을 피력했다.

라 대표는 "자료로 제출한 조인트스템 미국 임상2상은 무작위, 대조, 이중눈가림 방식으로 진행돼 치료적 확증시험과 유사하다"며 "한국과 미국에서 3차례에 걸쳐 진행한 5개 병원 임상결과 역시 일관되게 좋은 효과를 보였다"고 밝혔다.

그는 "조인트스템 임상이 실패한 것이 아니다"라며 "국내 조건부 품목허가 요건에 부합하지 않는다는 중앙약심 의견은 이 제도의 입법 취지와 맞지 않다고 생각한다"고 덧붙였다.

한편, 조건부 허가는 희귀질환이나 생명을 위협하는 중대한 질병을 대상으로 개발 중인 신약의 조기 허가를 위한 의약품심사제도이다. 의약품 개발사가 임상2상 단계에서 자료를 제출하면, 식약처가 필요성을 판단해 허가를 먼저 내준 뒤 판매 이후 임상3상을 보고 받는다.


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